تقرير UniQure (QURE) عن نتائج إيجابية للمرحلة الأولى/الثانية أ من بيانات AMT-191 لمرض Fabry، ويظهر نشاط إنزيمي مستدام
تُعتبر UniQure (ناسداك:QURE) واحدة من أكثر الأسهم منخفضة التكلفة الواعدة للشراء في الوقت الحالي. في 6 فبراير، أعلنت UniQure عن بيانات محدثة إيجابية من المرحلة الأولى/الثانية أ من تجربتها السريرية لعلاج AMT-191، وهو علاج جيني لمرض فابري. أظهر جميع المرضى الأحد عشر عبر ثلاث مستويات جرعات مختلفة زيادة في نشاط الإنزيم، حيث استمر المريض الذي تلقى العلاج لأطول فترة في الحفاظ على هذه المستويات العالية لأكثر من عام. ومن الجدير بالذكر أن مستويات الإنزيم كانت أعلى بكثير من المعدلات الطبيعية، مما يُظهر علاقة واضحة بين الجرعة المستلمة وكمية الإنزيم المُنتجة.
سمح العلاج لستة من أصل أحد عشر مريضًا بالتوقف عن علاجهم المعتاد باستبدال الإنزيم/ERT بعد استيفاء معايير سريرية محددة. حتى بعد التوقف عن ERT، حافظ المرضى على مستويات مستقرة من مادة lyso-Gb3، وهي المادة السامة التي تتراكم عادة في مرض فابري. يشير هذا إلى أن العلاج الجيني لمرة واحدة قد يكون بديلاً عن الحاجة إلى الحقن مدى الحياة كل أسبوعين لبعض المرضى.
بينما يُظهر العلاج وعدًا كبيرًا، أوقفت UniQure إعطاء جرعات جديدة في مجموعات الجرعات المتوسطة والعالية لتقييم بعض النتائج المتعلقة بالسلامة. فقد عانى مريضان في مجموعة الجرعة المتوسطة من ارتفاع مستويات إنزيمات الكبد والتي تم تصنيفها على أنها سمية محدودة بالجرعة، رغم أن كلاهما استجاب للعلاج بالكورتيزون. أما الأحداث الخطيرة الأخرى التي تم الإبلاغ عنها مسبقًا في مجموعة الجرعة العالية فشملت ألمًا في الصدر وسكتة دماغية، رغم أن بعضها تم تحديد أنه غير مرتبط بعقار الدراسة.
تقوم UniQure (ناسداك:QURE) بتطوير علاجات للمرضى الذين يعانون من أمراض نادرة وأمراض مدمرة أخرى في الولايات المتحدة.
إخلاء المسؤولية: يعكس محتوى هذه المقالة رأي المؤلف فقط ولا يمثل المنصة بأي صفة. لا يُقصد من هذه المقالة أن تكون بمثابة مرجع لاتخاذ قرارات الاستثمار.
You may also like
جولدمان ساكس: خمس مناقشات رئيسية حول أشباه الموصلات
طرحت Goldman Sachs خمس قضايا أساسية حول قوة الحوسبة للذكاء الاصطناعي، معدات أشباه الموصلات، التخزين، شرائح المحاكاة وبرامج EDA. ويعتقد أن الإنفاق الرأسمالي على الذكاء الاصطناعي لا يزال قويًا، ودورة الارتفاع لمعدات تصنيع الرقائق WFE من المتوقع أن تستمر حتى عام 2028، ويبقى العرض والطلب على DRAM وNAND في حالة ضيق مستمر، ودورة انتعاش شرائح المحاكاة قد تكون أكثر دوامًا؛ وفي الوقت ذاته، تسارع رقاقات الذكاء الاصطناعي المخصصة وAgentic AI في اختراق السوق، مما قد يفتح مساحة نمو جديدة في سلسلة الصناعة.
معركة شرسة بين المضاربين على ارتفاع وانخفاض السهم قبيل إعلان النتائج المالية لـ Dell Technologies (DELL.US)، وترجيحات بحركة كبيرة تقارب 11% في سوق الخيارات مع تزايد ملحوظ في تداول عقود الخيارات البيعية
ستعلن Dell Technologies عن تقرير أرباحها الفصلية بعد إغلاق سوق الأسهم الأمريكية يوم الثلاثاء، وقبيل صدور النتائج، زاد المستثمرون بشكل ملحوظ من رهاناتهم على تقلبات حادة في سعر السهم.
أُرهِقَت كيفما بسبب "سرقة الرزق"! سيتي وبيرنستن يؤكدان أنه تم التقليل من قيمتها بشكل خاطئ: دخ ول SpaceX في السوق يُشير تماماً إلى قوة الطلب
تعتقد كل من Citigroup وBernstein أن دخول SpaceX إلى مجال تصنيع شفرات التوربينات يُظهر أن القطاع بأكمله يواجه مشكلة في نقص القدرة الإنتاجية، وأن هذا الوضع في الصناعة من المرجح أن يعزز مكانة Howmet في السوق بدلاً من أن يضعفها.
أسعار العملات المشفرة
المزيد
