UniQure (QURE) reporta datos positivos de la Fase I/IIa de AMT-191 para la enfermedad de Fabry, mostrando actividad enzimática sostenida
UniQure (NASDAQ:QURE) es una de las acciones de bajo costo más prometedoras para comprar en este momento. El 6 de febrero, UniQure informó datos actualizados positivos de su ensayo de Fase I/IIa de AMT-191, que es una terapia génica para la enfermedad de Fabry. Los 11 pacientes en tres diferentes niveles de dosis mostraron un aumento en la actividad enzimática, y el paciente tratado por más tiempo mantuvo estos niveles elevados por más de un año. Es importante destacar que los niveles enzimáticos estaban significativamente por encima de los rangos normales, mostrando una relación clara entre la dosis recibida y la cantidad de enzima producida.
El tratamiento permitió que 6 de los 11 pacientes dejaran su terapia regular de reemplazo enzimático/ERT después de cumplir ciertos criterios clínicos. Incluso tras suspender la ERT, los pacientes mantuvieron niveles estables de lyso-Gb3, la sustancia tóxica que normalmente se acumula en la enfermedad de Fabry. Esto sugiere que la terapia génica de una sola vez podría potencialmente reemplazar la necesidad de infusiones quincenales de por vida para algunos pacientes.
Si bien la terapia muestra resultados prometedores, UniQure ha pausado la administración de nuevas dosis en los grupos de dosis media y alta para evaluar algunos hallazgos de seguridad. Dos pacientes en el grupo de dosis media experimentaron niveles altos de enzimas hepáticas que se clasificaron como toxicidades limitantes de dosis, aunque ambos respondieron al tratamiento con esteroides. Otros eventos graves previamente reportados en el grupo de dosis alta incluyeron dolor en el pecho y un accidente cerebrovascular, aunque algunos se determinaron que no estaban relacionados con el fármaco del estudio.
UniQure (NASDAQ:QURE) desarrolla tratamientos para pacientes que padecen enfermedades raras y otras afecciones devastadoras en Estados Unidos.
Descargo de responsabilidad: El contenido de este artículo refleja únicamente la opinión del autor y no representa en modo alguno a la plataforma. Este artículo no se pretende servir de referencia para tomar decisiones de inversión.
También te puede gustar
¿La "operación twist" de Besent realmente puede contener las tasas de interés a largo plazo? Goldman Sachs: El problema fiscal es la raíz, la prima de plazo podría persistir a largo plazo
Goldman Sachs señaló que el déficit fiscal de Estados Unidos, la incertidumbre sobre la inflación, la emisión masiva de deuda relacionada con la inteligencia artificial y la preocupación del mercado por un aumento en la tasa de interés real de equilibrio son los factores que impulsan el reciente aumento en los rendimientos a largo plazo de Estados Unidos. Además, opinan que la recompra y el ajuste de la estructura de emisión de bonos del Tesoro no afectan estos factores. Por lo tanto, Goldman Sachs considera que esta intervención solo alivia temporalmente la presión y no cambia la tendencia de los rendimientos a largo plazo.
La recompra de Bessente no logra aliviar la presión de los bonos a largo plazo; el rendimiento de los bonos del Tesoro de EE.UU. se convierte en la mayor prueba para las acciones estadounidenses.
Tyler Richey, editor principal del boletín Sevens Report Technicals, declaró en una entrevista que el aumento en el rendimiento de los bonos del Tesoro de EE.UU. es el "elefante en la habitación" que amenaza al mercado accionario.
¡La IA ya "ha invadido" la Reserva Federal! Las actas de la reunión de julio la mencionan varias veces, desde la inflación hasta el empleo, está penetrando en todos los ámbitos
Desde los trabajadores comunes preocupados por perder su empleo hasta los inversores que advierten sobre burbujas financieras, la ansiedad provocada por la inteligencia artificial está en todas partes.
Las solicitudes iniciales de subsidio por desempleo en Estados Unidos bajaron inesperadamente a 206.000, lo que le da a la Reserva Federal más argumentos para mantener las tasas sin cambios en septiembre.
Las solicitudes iniciales de subsidio por desempleo en Estados Unidos disminuyeron ligeramente, lo que indica que el mercado laboral se mantiene estable.
Precios de las criptos
Más
