¿Hasta dónde ha llegado la IA en el tratamiento de enfermedades?

“Decir que la IA puede curar el cáncer suena más a un lugar común que a algo inspirador, y la mayoría de la gente lo considera engañoso.”

El 16 de agosto, el CEO de Anthropic, Dario Amodei, escribió esta frase en X. Dos días después, Anthropic dio a conocer un experimento de diseño proteico: Claude utilizó un conjunto de modelos profesionales y herramientas de investigación, diseñando nuevas proteínas capaces de unirse a múltiples proteínas objetivo. Un día después, Moderna y Merck anunciaron que una vacuna personalizada contra el cáncer, diseñada mediante aprendizaje automático, alcanzó su objetivo principal en el ensayo de fase III para melanoma.

La aparición simultánea de estos logros volvió a atraer la atención sobre la IA en la medicina, y el mercado de capitales reaccionó rápidamente. El 19 de agosto, las acciones de Moderna subieron aproximadamente un 177%, las de Merck un 13%; Twist, validadora del experimento de Anthropic, aumentó un 22,64% en un solo día, y Tempus AI, dedicada a la medicina de precisión con IA, también subió un 22%. El entusiasmo se extendió luego a todo el sector biotecnológico, con iShares Biotechnology ETF y SPDR S&P Biotech ETF subiendo ese día un 6,6% y un 5,9% respectivamente.

Desde el diseño de proteínas y descubrimiento de fármacos mediante IA, hasta ensayos de fase III de vacunas personalizadas contra el cáncer, la llamada “medicina IA” empieza a mostrar resultados cada vez más concretos. ¿En qué etapa se encuentran estos avances? ¿Cuáles ya han sido probados en humanos y cuáles siguen en el laboratorio? ¿Qué papel juega la IA exactamente? ¿Realmente ha ayudado a “curar” el cáncer?

La “curación” tiene requisitos muy estrictos

La “medicina IA” suena como una industria autónoma, pero en realidad abarca una serie de trabajos muy diferentes.

Un algoritmo puede leer historias clínicas, reconocer imágenes, predecir el riesgo de enfermedades; buscar blancos terapéuticos, generar estructuras moleculares o seleccionar pacientes para ensayos clínicos. También puede asistir a los médicos en la elección de tratamientos, calcular dosis de radioterapia o monitorizar la respuesta a la medicación del paciente.

Todos estos trabajos están relacionados con la medicina, pero los estándares de evidencia varían enormemente.

Que un modelo acierte preguntas en un examen médico demuestra que puede manejar cierto tipo de texto; acertar diagnósticos en casos históricos, que puede reproducir patrones presentes en los datos; ayudar a médicos en hospitales a mejorar la tasa de diagnóstico requiere ensayos prospectivos; la eficacia de un fármaco diseñado con IA finalmente debe compararse contra el tratamiento disponible o un placebo en pacientes.

La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) afirma haber recibido, desde 2016, más de 500 solicitudes reguladoras de medicamentos y productos biológicos que incluyen componentes de IA. Aquí, “utilizar IA” puede significar predecir farmacocinética, optimizar dosis, analizar desenlaces clínicos, integrar datos de la historia natural o asistir en la producción y control de calidad. Esto muestra que la IA ya es una herramienta común en el desarrollo de fármacos, pero no que 500 medicamentos hayan sido inventados únicamente por IA.

La mayoría de las IA médicas autorizadas por los reguladores también se concentran en etapas de procesamiento de información. Un estudio sistemático de JAMA de 2025 contó 950 dispositivos médicos autorizados por la FDA que incluyen IA, de los cuales 723 corresponden a radiología, alrededor del 76%. Se centran en radiografías, tomografías, resonancias y ecografías, todos datos altamente digitalizados.

Las imágenes médicas cuentan con formatos de entrada estándar, los hospitales han acumulado grandes bancos de datos digitalizados y muchas tareas tienen respuesta clara, como determinar si hay nódulos, dónde están los bordes de la lesión o qué cambios hubo entre dos estudios. Por eso, este es el área con más productos de IA en la actualidad.

En cambio, el tratamiento implica otro tipo de preguntas.

Los modelos de diagnóstico buscan responder “qué le ocurre al paciente ahora”. La decisión terapéutica debe responder “qué pasará con este paciente tras una intervención”. No es posible aplicar simultáneamente dos tratamientos incompatibles a un mismo paciente, por lo que el investigador no puede observar directamente el resultado no ocurrido. Un modelo muy correlacionado puede confundir características de la población tratada con el efecto real de la intervención.

Por esto siguen siendo importantes los ensayos controlados aleatorios. Una revisión de Nature Medicine sobre aprendizaje causal en medicina señala que la IA puede combinar ensayos clínicos y datos del mundo real para estimar los efectos individuales del tratamiento, pero los sesgos, la confusión y errores en los supuestos causales pueden llevar a predicciones equivocadas.

En cuanto a la “curación”, la medicina exige que no solo no se detecten células cancerosas tras el tratamiento, sino garantizar que nunca reaparecerán. El Instituto Nacional del Cáncer de EE.UU. lo define como la desaparición de todo rastro de cáncer y la certeza de que no reaparecerá. Incluso en remisiones completas y prolongadas, los médicos suelen evitar usar el término “curación” precipitadamente, porque el futuro es incierto.

Imagen丨Definición de “curación” según la FDA (Fuente: FDA)

Un modelo que obtiene alta puntuación en pruebas de referencia o casos históricos solo ha logrado una tarea de predicción concreta. Si el paciente se beneficiará a largo plazo lo determinarán los ensayos controlados y el seguimiento de años.

Tres logros, tres puertas diferentes

Esta diferencia puede ilustrarse con el reciente experimento divulgado por Anthropic.

En tareas de 24 a 48 horas, Claude leyó artículos científicos y bases de datos, utilizó herramientas abiertas de predicción y diseño de estructuras proteicas, seleccionó sitios de unión, generó proteínas candidatas y las fue filtrando y ajustando según los cálculos.

Los investigadores eligieron 16 proteínas objetivo, de las cuales 15 ofrecieron resultados medibles e interpretables. El laboratorio sintetizó y testó 1.320 proteínas diseñadas, confirmando que 354 podían unirse al blanco; en 14 de los 15 objetivos se hallaron proteínas de unión. En algunas tareas, el porcentaje de acierto superó al proceso convencional antes usado por Anthropic.

Es un resultado robusto. Claude no solo resumió información conocida, sino que trabajó durante decenas de horas, integró modelos de expertos, ajustó estrategias y produjo nuevos diseños aptos para pruebas de laboratorio. Los laboratorios externos se ocuparon de la síntesis y ensayo, minimizando el riesgo de que el modelo se autoevalúe.

Imagen丨Claude coordinó con éxito varios modelos abiertos de diseño proteico, generando proteínas de unión con alta tasa de éxito y afinidad. (Fuente: Anthropic)

Pero los sujetos eran 15 blancos proteicos explicables, no 15 enfermedades; los 354 resultados son proteínas de unión, no 354 medicamentos.

Que una proteína pueda “pegarse” a un blanco indica que el investigador halló una llave potencial que encaja en una cerradura. Falta saber si abrirá la puerta correcta, si dañará otras, si llegará a la cerradura en el cuerpo humano o si el sistema inmune la eliminará. Otras pruebas deben responderlo. El propio reporte de Anthropic aclara que estas proteínas de unión no son medicamentos en el sentido clásico; la unión es solo el primer paso.

Rentosertib ha avanzado más. Es un fármaco candidato para fibrosis pulmonar idiopática; su empresa, Insilico Medicine, identificó el blanco TNIK usando IA y diseñó la estructura molecular con modelos generativos. En 2025, el ensayo clínico aleatorizado de fase II incluyó a 71 pacientes; tras 12 semanas de tratamiento se observaron señales preliminares de eficacia y tolerabilidad aceptable.

Sin embargo, el ensayo fue pequeño, en total 16 pacientes se retiraron y la duración no alcanza para evaluar efectos a largo plazo. En el artículo, los autores califican los resultados de “alentadores, merecen más estudio”, no como un hito terapéutico confirmado.

En julio de 2026, Rentosertib ingresó a fase III. Es uno de los ejemplos más avanzados de validación clínica de un fármaco de IA: la IA ayudó a descubrir y diseñar el fármaco, que luego pasó pruebas preclínicas, estudios de seguridad fase I y un ensayo aleatorizado de fase II, y ahora está sometido a una evaluación en mayor escala. Todavía no ha recibido aprobación comercial ni curado fibrosis pulmonar idiopática.

La vacuna personalizada contra el cáncer de Moderna ocupa una posición diferente.

Primero, los investigadores secuencian el tumor y tejido normal de cada paciente, detectan mutaciones propias del tumor y priorizan los nuevos antígenos candidatos mediante aprendizaje automático y bioinformática. Hasta 34 de estos antígenos se codifican en un ARNm diseñado específicamente para el paciente, con la intención de entrenar al sistema inmune para reconocer las células tumorales.

En el ensayo fase III INTerpath-001 recientemente anunciado, 1.137 pacientes con melanoma cutáneo de alto riesgo recibieron tratamiento. Todos ya habían sido operados, por lo que el objetivo era ver si la vacuna combinada con Keytruda reduce el riesgo de recaída y metástasis a distancia.

La empresa afirma que el ensayo, en un análisis intermedio prefijado, alcanzó los dos desenlaces: supervivencia libre de recaída y supervivencia libre de metástasis. La supervivencia global está en seguimiento, y los datos de hazard ratio, tasas absolutas de eventos, intervalos de confianza y curvas de supervivencia aún no se han publicado.

Este ensayo fase III validó el beneficio incremental de la estrategia “vacuna personalizada más Keytruda”. No se incluyó un grupo con selección de antígenos por métodos alternativos (no IA), ni tampoco se comparó “con IA” versus “sin IA”. Por ello, se puede demostrar que el tratamiento que incluye IA es efectivo, pero no cuánto depende del algoritmo.

Estos tres resultados responden a tres preguntas distintas: si los modelos pueden diseñar proteínas que se unan a blancos en el laboratorio; si un fármaco descubierto y diseñado por IA puede mostrar eficacia inicial en humanos; si una terapia personalizada que utilice aprendizaje automático mejora los desenlaces clínicos en un ensayo fase III.

No es necesario bautizarlas como “curación” para subirles el perfil. Anthropic mejoró la tasa de acierto en el diseño de proteínas, Rentosertib llevó un fármaco de IA a pruebas clínicas avanzadas y Moderna logró que una vacuna personalizada contra el cáncer diera resultados positivos en fase III. Son avances suficientemente significativos.

El fracaso más costoso, ocurre después de los algoritmos

Sabemos que el desarrollo moderno de fármacos es una eliminación continua de respuestas.

Los investigadores buscan blancos en los mecanismos de la enfermedad, seleccionan moléculas que puedan actuar sobre ellos, luego optimizan actividad, estabilidad, selectividad y viabilidad de producción. Los candidatos pasan ensayos celulares, animales y luego en humanos. En cada fase, se descartan opciones prometedoras previas.

Una revisión sobre fracasos clínicos estima que pasar del descubrimiento al permiso comercial lleva de 10 a 15 años; incluso al alcanzar fase I, casi el 90% de los candidatos no logran aprobación. Entre el 40% y 50% fallan por falta de eficacia clínica, y el 30% por toxicidad inaceptable.

Imagen丨Proceso de descubrimiento y desarrollo de fármacos, y tasa de fracaso en cada etapa. (Fuente: Acta Pharm Sin B)

Estas cifras dejan en evidencia el punto más fácil de olvidar sobre la IA en fármacos: generar un candidato excelente computacionalmente puede sólo acelerar la primera parte de una cadena donde las fallas son más frecuentes.

Que un blanco esté relacionado con la enfermedad no implica que intervenirlo mejorará el cuadro; que un compuesto funcione en un plato de cultivo no asegura que alcance una concentración adecuada en el humano; que un animal mejore, no garantiza resultados similares en pacientes. Muchos candidatos “perfectos” fallan recién en fase II o III.

AlphaFold ejemplifica bien esto. Ha pronosticado casi 200 millones de estructuras proteicas, ampliando masivamente la información disponible para los investigadores. Pistas que antes requerían meses o años de experimentos, ahora se generan en minutos. Los científicos pueden formular hipótesis más rápido e investigar proteínas sin estructuras previas.

Pero el modelo brinda generalmente una estructura predicha, cuando en realidad las proteínas adoptan distintas formas según temperatura, ambiente y estado de unión, pudiendo interactuar además con otras proteínas, iones y moléculas. Comparando las predicciones de AlphaFold y las estructuras reales se vio que, aun con gran confianza, puede variar la conformación local, la orientación de laterales o dominios. Por ello, son hipótesis valiosas que requieren comprobación experimental.

La IA permite proponer más respuestas; la biología suele carecer de preguntas adecuadas y datos fiables para probarlas.

En agosto de 2026, Nature Reviews Drug Discovery publicó un análisis de la industria: la IA registró muchos logros técnicos en el desarrollo farmacéutico pero su impacto clínico es limitado. Lo atribuyen a: excesiva atención a métricas de modelos, dependencia de los datos biológicos en condiciones experimentales, descripción inadecuada de tareas reales y la resolución de problemas computacionales que poco afectan los verdaderos cuellos de botella.

Por ejemplo, un modelo generativo puede crear millones de moléculas en horas. Pero el laboratorio no tiene recursos para sintetizarlas y probarlas todas, lo que a veces multiplica la presión de descarte. Los avances de mayor valor están en eliminar lo antes posible candidatos que probablemente fallen, concentrando los experimentos en hipótesis de mayor potencial.

En este sentido, “fallar más rápido” también puede ser un aporte de la IA a la medicina. No es “curación”, pero sí puede ahorrar años de trabajo y cientos de millones de dólares.

El cáncer reescribe la pregunta durante el tratamiento

Por su parte, los problemas que plantea el cáncer —motivo de esta reciente ola de atención— son aún más complejos. El Instituto Nacional del Cáncer de EE.UU. lo describe como un grupo de más de 100 enfermedades relacionadas. Los tumores de diferentes órganos se originan en tipos celulares distintos, bajo la influencia de variados genes, entornos inmunitarios y factores externos. Incluso con el mismo nombre patológico, dos pacientes pueden diferir mucho en mutaciones y respuesta terapéutica.

En un mismo paciente, el tumor no es un grupo uniforme de células. Cada uno acumula mutaciones al replicarse, originando subpoblaciones con propiedades diferentes. Una biopsia captura una muestra de un sitio y momento determinados, posiblemente sin las células responsables de metástasis o resistencia.

Aún más desafiante, los tratamientos cambian los tumores: tras eliminarse células sensibles, pueden proliferar subclones resistentes; si el sistema inmune destruye las fácilmente detectables, selecciona las que saben esconderse mejor. Una revisión de Nature Reviews Immunology de 2025 resalta que la heterogeneidad tumoral interna está relacionada con resultados clínicos pobres y escasa respuesta a inhibidores del checkpoint inmune; la presión inmunitaria promueve parte de la evolución tumoral.

En estas condiciones, la IA ya no enfrenta una pregunta de respuesta fija. El modelo aprende patrones de pacientes previos, pero nuevos fármacos y combinaciones terapéuticas modifican el entorno y pueden invalidar los vínculos en los datos históricos.

Además, hay una aparente paradoja en los datos oncológicos: hospitales y centros de investigación guardan grandes volúmenes de imágenes, genomas e historias clínicas, pero a medida que se profundiza en decisiones individuales, las muestras relevantes disminuyen.

Filtrando por subtipo, mutación, historia clínica, edad, estado inmune y comorbilidades, puede que queden solo unos pocos casos en cada grupo. Los escenarios verdaderamente raros, para los que más se requiere tratamiento personalizado, coinciden con la máxima escasez de datos de entrenamiento. Las diferencias en la forma de documentar, falta de seguimiento, sesgos en la elección terapéutica y escasa representatividad demográfica siguen minando la confiabilidad del modelo.

Aun así, la IA puede aportar: integra imágenes, mutaciones y datos clínicos para descubrir subgrupos inidentificables de otra forma; puede predecir nuevos antígenos, optimizar radioterapia, asignar pacientes a ensayos y ayudar a los médicos a detectar recaídas tempranas.

Estas herramientas mejoran la capacidad de observación, priorización y toma de decisiones. Si sugiere mejor tratamiento que el médico, debe probarse en estudios prospectivos; y comprobar su eficacia en diferentes hospitales, grupos étnicos y contextos cambiantes requiere validación en el mundo real.

Cuando la IA pasa del diagnóstico a la intervención, ingresa a ámbitos de causalidad, ética y distribución de riesgos. Una mala clasificación puede suponer exámenes innecesarios; una recomendación terapéutica errónea puede privar al paciente de tratamientos eficaces o exponerlo a toxicidad injustificada. Cuanto más cerca del cuerpo, mayor la responsabilidad de la prueba.

Por eso, en el camino hacia “curar” el cáncer o cualquier otra enfermedad común, la IA aún enfrenta grandes desafíos.

Todo lo previo al éxito se está acelerando

Dicho esto, el impacto de la IA en la medicina no depende de que llegue primero un fármaco totalmente “inventado por IA”.

Ya ha cambiado la velocidad con que los científicos consultan el saber, amplió el repertorio de moléculas y proteínas explorables, y empieza a intervenir en el diseño experimental, el reclutamiento de pacientes, el análisis de datos clínicos y la documentación regulatoria.

Las buenas prácticas en IA adoptadas en 2026 por la FDA y la Agencia Europea del Medicamento sitúan el “enfoque en la aplicación concreta” como el eje: la confiabilidad de un modelo depende del problema que afronta y del riesgo asumido con su decisión.

Esto permite una medición más relevante. En la etapa de investigación, cabe preguntarse si la IA acorta los tiempos de diseño y optimización, y mejora la tasa de éxito experimental. En la clínica, habría que observar si reduce fracasos, mejora el reclutamiento y permite beneficiar a subgrupos hasta ahora esquivos. El criterio final siempre es: ¿viven más y mejor los pacientes?, ¿consiguen tratamiento seguro y efectivo a menor costo?

Rentosertib, el diseño proteico de Anthropic y la vacuna personalizada de Moderna colocan a la IA en tramos diferentes de esa cadena. Están más cerca de la biología real que los benchmarks de modelos, y son mucho más complejos que la idea de “IA cura el cáncer”.

Quizás el problema del lugar común al que alude Dario está aquí: adelantar el desenlace de un proceso que avanza paso a paso, quitando nombre a progresos que sí ocurrieron aunque sean menos dramáticos.

Hasta hoy, la IA ya ha afectado la elección de blancos, moléculas y experimentos de los científicos. Si los pacientes pueden curarse, será respondido por los ensayos, la clínica y el tiempo.

Operación/diseño: He Chenlong

Nota: portada/primera imagen generada asistida por IA