UniQure (QURE) Laporkan Data Positif Fase I/IIa AMT-191 untuk Penyakit Fabry, Tunjukkan Aktivitas Enzim yang Berkelanjutan
UniQure (NASDAQ:QURE) adalah salah satu saham berbiaya rendah yang paling menjanjikan untuk dibeli saat ini. Pada 6 Februari, UniQure melaporkan data terbaru yang positif dari uji klinis Fase I/IIa untuk AMT-191, yang merupakan terapi gen untuk penyakit Fabry. Semua 11 pasien pada tiga tingkat dosis yang berbeda menunjukkan peningkatan aktivitas enzim, dengan pasien yang menjalani pengobatan terlama mempertahankan tingkat tinggi ini selama lebih dari satu tahun. Yang patut dicatat, tingkat enzim tersebut signifikan di atas rentang normal, menunjukkan hubungan yang jelas antara dosis yang diterima dan jumlah enzim yang dihasilkan.
Pengobatan ini memungkinkan 6 dari 11 pasien untuk menghentikan terapi penggantian enzim/ERT rutin mereka setelah memenuhi kriteria klinis tertentu. Bahkan setelah menghentikan ERT, pasien mempertahankan tingkat lyso-Gb3 yang stabil, yaitu zat beracun yang biasanya menumpuk pada penyakit Fabry. Hal ini menunjukkan bahwa terapi gen satu kali ini berpotensi menggantikan kebutuhan infus seumur hidup dua mingguan bagi sebagian pasien.
Meskipun terapi ini menunjukkan harapan, UniQure telah menghentikan sementara pemberian dosis baru pada kelompok dosis sedang dan tinggi untuk mengevaluasi beberapa temuan keamanan. Dua pasien dalam kelompok dosis sedang mengalami peningkatan kadar enzim hati yang diklasifikasikan sebagai toksisitas pembatas dosis, meskipun keduanya merespons pengobatan steroid. Kejadian serius lain yang sebelumnya dilaporkan pada kelompok dosis tinggi termasuk nyeri dada dan stroke, meskipun beberapa di antaranya dinyatakan tidak terkait dengan obat studi.
UniQure (NASDAQ:QURE) mengembangkan pengobatan untuk pasien yang menderita penyakit langka dan penyakit berat lainnya di Amerika Serikat.
Disclaimer: Konten pada artikel ini hanya merefleksikan opini penulis dan tidak mewakili platform ini dengan kapasitas apa pun. Artikel ini tidak dimaksudkan sebagai referensi untuk membuat keputusan investasi.
Kamu mungkin juga menyukai
"Big Short" mulai panik? Burry mengecam pendanaan NVIDIA senilai $500 miliar sebagai "rekayasa keuangan 2008", namun pasar tetap mendukung permintaan AI dengan uang sungguhan
Apakah 500 miliar dolar AS sebenarnya adalah "tipu muslihat keuangan" atau pembiayaan revolusi industri AI? Dengan penurunan selisih kredit dan lonjakan Neocloud, dana sementara memilih untuk mempercayai Jensen Huang.
Keuntungan yang terlalu tinggi justru menjadi "racun"? Bursa saham AS mengalami paradoks pertumbuhan, Wall Street memperingatkan valuasi puncak bisa sewaktu-waktu berbalik menghantam pasar
Bagi pasar saham AS, badai tersembunyi terbaru berasal dari alasan yang cukup tak terduga: pertumbuhan laba yang terlalu kuat.
Inti inflasi AS bulan Juli menyamai level terendah dalam lebih dari lima tahun, alarm kenaikan suku bunga The Fed sementara mereda, tetapi perang harga minyak dan pemangkasan upah sedang meramalkan badai berikutnya?
Indeks Harga Konsumen (CPI) Amerika Serikat pada bulan Juli menunjukkan kinerja yang moderat, dengan tingkat inflasi inti turun ke posisi terendah dalam lebih dari lima tahun, yang pada tingkat tertentu mengurangi urgensi Federal Reserve untuk menaikkan suku bunga pada pertemuan bulan September. Namun, perlu dicatat bahwa data upah yang dirilis pada periode yang sama menunjukkan daya beli riil para pekerja terus menurun. Ditambah lagi, konflik geopolitik di Timur Tengah yang berulang telah mendorong kenaikan harga energi, sehingga prospek inflasi di Amerika Serikat masih penuh ketidakpastian.
Ondo telah membuat keputusan
Harga kripto
Lainnya
