UniQure (QURE) riporta dati positivi di Fase I/IIa di AMT-191 per la malattia di Fabry, mostrando un’attività enzimatica sostenuta
UniQure (NASDAQ:QURE) è una delle azioni a basso costo più promettenti da acquistare in questo momento. Il 6 febbraio, UniQure ha riportato dati aggiornati positivi dal suo studio di Fase I/IIa su AMT-191, una terapia genica per la malattia di Fabry. Tutti gli 11 pazienti, suddivisi su tre diversi livelli di dosaggio, hanno mostrato un aumento dell'attività enzimatica, con il paziente trattato da più tempo che ha mantenuto questi alti livelli per oltre un anno. In particolare, i livelli enzimatici erano significativamente superiori ai valori normali, mostrando una chiara relazione tra la dose ricevuta e la quantità di enzima prodotto.
Il trattamento ha permesso a 6 degli 11 pazienti di interrompere la loro regolare terapia di sostituzione enzimatica/ERT dopo aver soddisfatto criteri clinici specifici. Anche dopo aver sospeso l'ERT, i pazienti hanno mantenuto livelli stabili di lyso-Gb3, la sostanza tossica che tipicamente si accumula nella malattia di Fabry. Questo suggerisce che la terapia genica una tantum potrebbe potenzialmente sostituire la necessità di infusioni bisettimanali e a vita per alcuni pazienti.
Sebbene la terapia mostri risultati promettenti, UniQure ha sospeso nuovi dosaggi nei gruppi a dose media e alta per valutare alcuni riscontri di sicurezza. Due pazienti nel gruppo a dose media hanno sperimentato livelli elevati di enzimi epatici classificati come tossicità limitanti la dose, anche se entrambi hanno risposto al trattamento con steroidi. Altri eventi gravi precedentemente segnalati nel gruppo ad alto dosaggio includevano dolore toracico e un ictus, anche se alcuni sono stati ritenuti non correlati al farmaco in studio.
UniQure (NASDAQ:QURE) sviluppa trattamenti per pazienti affetti da malattie rare e altre patologie debilitanti negli Stati Uniti.
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