La FDA ritarda il farmaco per malattie rare di Disc Medicine
Disc Medicine Inc. (NASDAQ:IRON) ha chiuso la giornata di venerdì con un calo di circa il 22% mentre la società affronta un ostacolo normativo a causa di una Complete Response Letter (CRL) ricevuta dalla U.S. Food and Drug Administration (FDA) riguardo al suo farmaco bitopertin. Martedì, il titolo è in rialzo.
Bitopertin è stato sottoposto a revisione per un'approvazione accelerata e come parte del programma pilota Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV).
A gennaio, i revisori della FDA hanno posticipato la loro decisione su bitopertin di circa due settimane, fino al 10 febbraio.
I regolatori hanno sollevato dubbi sul fatto che il “tempo trascorso senza dolore al sole”, un endpoint secondario negli studi clinici, fosse una misura statisticamente affidabile dell’efficacia o se invece i dati dei biomarcatori potessero supportare l’approvazione.
Blocco della FDA
La FDA ha emesso una CRL per la New Drug Application di Disc Medicine relativa a bitopertin, destinato al trattamento dell'eritropoietica protoporfiria (EPP), una rara malattia che causa estrema sensibilità alla luce solare.
L'agenzia ha concluso che, sebbene gli studi clinici abbiano fornito prove dell’efficacia del farmaco nel ridurre il livello di PPIX libero da metalli nel sangue intero, non è stata dimostrata un’associazione chiara con benefici clinici, il che ha ritardato il processo di approvazione.
Venerdì, la società ha dichiarato che l’approvazione accelerata dipende dal fatto che vi siano prove di un effetto sull’endpoint surrogato proposto (% di variazione del PPIX libero da metalli nel sangue intero) e dal fatto che l’endpoint surrogato proposto, inclusa la magnitudo della variazione, sia ragionevolmente in grado di prevedere un beneficio clinico.
Sul primo punto, la FDA ha concordato che AURORA e BEACON hanno fornito prove sufficienti che bitopertin riduce significativamente il PPIX libero da metalli nel sangue intero.
Per quanto riguarda il secondo punto, sulla base della revisione dei risultati di AURORA e BEACON, la FDA ha concluso che gli studi non hanno mostrato evidenze di associazione tra la variazione percentuale del PPIX e gli endpoint basati sull’esposizione alla luce solare, nonostante la forte plausibilità meccanicistica e biologica a supporto dell’uso del biomarcatore PPIX nella protoporfiria.
La FDA ha indicato che i risultati dello studio APOLLO potrebbero servire come prova a sostegno dell’approvazione tradizionale.
In risposta alla CRL, Disc Medicine ha espresso fiducia nel proprio studio in corso APOLLO, i cui dati principali sono attesi per il quarto trimestre del 2026.
La società prevede di richiedere un incontro di Tipo A con la FDA per discutere i prossimi passi. Disc mantiene una posizione di cassa di circa 791 milioni di dollari al 31 dicembre 2025, con una guidance che garantisce liquidità fino al 2029.
Analisi Tecnica
Attualmente, il titolo viene scambiato al 4,4% sopra la sua media mobile semplice (SMA) a 20 giorni e al 2,2% sotto la sua SMA a 100 giorni, indicando una certa forza a breve termine ma una potenziale resistenza sulle medie a lungo termine. Negli ultimi 12 mesi, le azioni sono aumentate del 2,42% e si trovano attualmente più vicine ai massimi annuali che ai minimi, suggerendo una performance relativamente forte.
L’RSI è a un livello neutro, indicando che il titolo non è attualmente né ipercomprato né ipervenduto. Nel frattempo, il MACD si trova sotto la sua linea di segnale, suggerendo una pressione ribassista sul titolo.
La combinazione di RSI neutro e MACD ribassista indica un momentum misto per Disc Medicine in questo momento.
- Resistenza chiave: $60.00
- Supporto chiave: $55.00
Consenso degli Analisti & Azioni Recenti: Il titolo ha una valutazione Buy con un prezzo obiettivo medio di $102.00. Le recenti mosse degli analisti includono:
- Wells Fargo: Overweight (Aumenta il target a $109)
- Truist Securities: Buy (Aumenta il target a $114)
- Stifel: Buy (Target $125)
IRON Price Action: Le azioni di Disc Medicine erano in rialzo del 4,40% a $58,41 durante il pre-market di martedì.
Foto di Tada Images via Shutterstock
Esclusione di responsabilità: il contenuto di questo articolo riflette esclusivamente l’opinione dell’autore e non rappresenta in alcun modo la piattaforma. Questo articolo non deve essere utilizzato come riferimento per prendere decisioni di investimento.
Ti potrebbe interessare anche
Settembre, l'S&P 500 si prepara al “mese peggiore”: il settore AI continua a mostrare debolezza, gli analisti diventano più cauti
L'indice S&P 500 si trova vicino ai massimi storici, ma i rischi di mercato stanno crescendo. Hunter di JPMorgan avverte che il settore AI rimane debole e la fase di correzione non è ancora conclusa; Stockton di Ned Davis Research ritiene che il sentiment di mercato sia ormai chiaramente surriscaldato; Krinsky di BTIG sottolinea invece che la rotazione dei capitali manca di slancio sufficiente. Inoltre, considerando la tipica debolezza stagionale di settembre, diversi analisti avvertono che il rischio di una correzione a breve termine per l'S&P 500 sta aumentando.
L’imminente super-IPO di Anthropic scatena una “corsa anticipata” nel mercato IPO degli Stati Uniti
Anthropic sta preparando un'IPO storica paragonabile a quella di SpaceX; per attirare l'attenzione degli investitori, diverse aziende si stanno affrettando a muoversi. Tuttavia, la coincidenza della Festa del Lavoro negli Stati Uniti, la riunione della Federal Reserve e le elezioni di metà mandato comprimeranno al massimo la finestra temporale. Rob Stowe di Barclays prevede che ci sarà una finestra molto concentrata per le emissioni tra la Festa del Lavoro e le elezioni presidenziali.
Il caldo intenso aumenta la domanda di raffreddamento: i futures sul gas naturale negli Stati Uniti salgono leggermente, la domanda di esportazione di LNG raggiunge il livello più alto dalla fine di giugno
I future sul gas naturale negli Stati Uniti sono leggermente aumentati lunedì, poiché le previsioni meteorologiche recenti indicano che nei prossimi giorni molte città del Sud, dell'Est e della costa orientale degli Stati Uniti saranno interessate da temperature elevate. Si prevede quindi un aumento della domanda di aria condizionata e, di conseguenza, della richiesta di gas naturale da parte del settore elettrico.
L'escalation della situazione in Medio Oriente aggiunge ulteriore pressione inflazionistica, le aspettative di rialzo dei tassi della Federal Reserve aumentano ulteriormente, il rendimento dei titoli di stato USA a 10 anni supera il 4,75% raggiungendo un nuovo massimo a 52 settimane.
Il mercato dei titoli di Stato statunitensi ha subito vendite lunedì, con il rendimento dei Treasury a 10 anni che è salito fino al 4,76%, superando il 4,75% e raggiungendo un nuovo massimo negli ultimi 52 settimane.
Prezzi delle criptovalute
Altro
