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Lo studio di fase III del desiran di Novartis per il trattamento della DM1 non ha raggiunto l'endpoint primario

Lo studio di fase III del desiran di Novartis per il trattamento della DM1 non ha raggiunto l'endpoint primario

智通财经智通财经2026/09/08 05:51
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Novartis (NVS.US) ha annunciato che il suo studio di fase III HARBOR, volto a valutare del-desiran nel trattamento della distrofia miotonica di tipo 1 (DM1), non ha raggiunto l’endpoint primario. I dati mostrano che, rispetto al placebo, non si è osservato un miglioramento statisticamente significativo nel tempo di apertura della mano nei video (vHOT) per i pazienti. Novartis ha dichiarato che lo studio ha rilevato segnali di attività clinica negli endpoint secondari e nelle analisi esplorative, e che la sicurezza generale è stata coerente con i dati precedenti. L’azienda analizzerà ulteriormente i dati completi e definirà i prossimi passi per lo sviluppo dopo aver consultato le autorità regolatorie.
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