Inantala ng FDA ang gamot ng Disc Medicine para sa bihirang sakit

Ang mga shares ng Disc Medicine Inc. (NASDAQ:IRON) ay nagsara ng halos 22% na mas mababa noong Biyernes habang ang kumpanya ay humaharap sa isang hadlang sa regulasyon sa pamamagitan ng isang Complete Response Letter (CRL) mula sa U.S. Food and Drug Administration (FDA) kaugnay ng kanilang gamot na bitopertin. Noong Martes, ang stock ay mas mataas ang kalakalan.

Ang bitopertin ay sumasailalim sa pagsusuri para sa pinabilis na pag-apruba at bilang bahagi ng Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV) pilot program.

Noong Enero, ipinagpaliban ng mga tagasuri ng FDA ang kanilang desisyon sa bitopertin ng humigit-kumulang dalawang linggo hanggang Pebrero 10.

Nagtanong ang mga regulator kung ang “pain-free time in the sun,” isang pangalawang endpoint sa mga pagsubok, ay isang estadistikang maaasahang sukatan ng bisa o kung ang biomarker data ay maaaring suportahan ang pag-apruba.

Pagharang ng FDA

Naglabas ang FDA ng CRL para sa New Drug Application ng Disc Medicine para sa bitopertin, na nilalayon para sa paggamot ng erythropoietic protoporphyria (EPP), isang pambihirang sakit na nagdudulot ng matinding sensitivity sa sikat ng araw.

Napagpasyahan ng ahensya na bagama’t nagbigay ang mga klinikal na pagsubok ng ebidensya ng bisa ng gamot sa pagpapababa ng whole blood metal-free PPIX, hindi ito nagpakita ng malinaw na kaugnayan sa mga klinikal na benepisyo, na siyang nagdulot ng pagkaantala ng proseso ng pag-apruba.

Noong Biyernes, sinabi ng kumpanya na ang pinabilis na pag-apruba ay nakasalalay kung may ebidensiya ng epekto sa iminungkahing surrogate endpoint (% pagbabago sa whole blood metal-free PPIX) at kung ang iminungkahing surrogate endpoint, kabilang ang antas ng pagbabago, ay makatwirang malamang na magpahiwatig ng klinikal na benepisyo.

Sa unang punto, sumang-ayon ang FDA na ang AURORA at BEACON ay nagbigay ng sapat na ebidensya na ang bitopertin ay makabuluhang nagpapababa ng whole blood metal-free PPIX.

Sa ikalawa, batay sa pagsusuri ng mga resulta ng AURORA at BEACON, napagpasyahan ng FDA na hindi nagpakita ng ebidensya ang mga pagsubok ng kaugnayan sa pagitan ng porsyento ng pagbabago sa PPIX at mga endpoint batay sa exposure sa sikat ng araw, sa kabila ng matibay na mekanistiko at biyolohikal na posibilidad na sumusuporta sa paggamit ng PPIX biomarker sa protoporphyria.

Ipinahiwatig ng FDA na ang mga resulta ng pag-aaral ng APOLLO ay maaaring magsilbing ebidensya upang suportahan ang tradisyonal na pag-apruba.

Bilang tugon sa CRL, nagpahayag ang Disc Medicine ng kumpiyansa sa nagpapatuloy nitong APOLLO trial, na inaasahang magbibigay ng pangunahing datos sa ikaapat na quarter ng 2026.

Plano ng kumpanya na humiling ng Type A meeting sa FDA upang talakayin ang mga susunod na hakbang. Nananatili ang Disc sa posisyon ng cash na humigit-kumulang $791 milyon noong Disyembre 31, 2025, at may gabay na sapat ito hanggang 2029.

Teknikal na Pagsusuri

Sa kasalukuyan, ang stock ay nagte-trade ng 4.4% sa itaas ng 20-day simple moving average (SMA) nito at 2.2% sa ibaba ng 100-day SMA, na nagpapahiwatig ng ilang panandaliang lakas ngunit maaaring may resistance sa mas mahabang moving average. Sa nakaraang 12 buwan, tumaas ang mga shares ng 2.42%, at kasalukuyan silang mas malapit sa kanilang 52-week highs kaysa lows, na nagpapahiwatig ng medyo malakas na performance.

Ang RSI ay nasa neutral na antas, na nangangahulugang ang stock ay hindi overbought o oversold sa ngayon. Samantala, ang MACD ay nasa ibaba ng signal line nito, na nagpapahiwatig ng bearish na pressure sa stock.

Ang kombinasyon ng neutral na RSI at bearish na MACD ay nagpapakita ng halo-halong momentum para sa Disc Medicine sa kasalukuyan.

• Pangunahing Resistance: $60.00
• Pangunahing Suporta: $55.00

Konsensus ng Analista & Kamakailang Mga Aksyon: May Buy Rating ang stock na may average na price target na $102.00. Kabilang sa mga kamakailang galaw ng analista ay:

• Wells Fargo: Overweight (Itinaas ang Target sa $109)
• Truist Securities: Buy (Itinaas ang Target sa $114)
• Stifel: Buy (Target $125)

IRON Price Action: Ang mga share ng Disc Medicine ay tumaas ng 4.40% sa $58.41 sa premarket trading noong Martes.

Larawan ni Tada Images sa pamamagitan ng Shutterstock