BridgeBio zbliża się do 52-tygodniowego maksimum dzięki mocnym wynikom badań nad karłowatością, planuje złożenie wniosku do FDA w 2026 roku
BridgeBio Pharma Inc. (NASDAQ:BBIO) akcje gwałtownie rosną w czwartek i zbliżają się do górnej granicy 52-tygodniowego zakresu $28,33-$84,94, według danych Benzinga Pro.
Firma biofarmaceutyczna skupiająca się na schorzeniach genetycznych, opublikowała pozytywne wyniki badań PROPEL 3 fazy 3, oceniających skuteczność doustnego infigratinibu u dzieci z achondroplazją, najczęstszą postacią dysplazji szkieletowej prowadzącą do nieproporcjonalnego karłowatości kończyn.
PROPEL 3 oceniło infigratinib u dzieci z achondroplazją w wieku od 3 do 18 lat z otwartymi płytkami wzrostu.
Kluczowe Wyniki
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w rocznej prędkości wzrostu (AHV) była lepsza od placebo, z LS średnią różnicą leczenia wynoszącą +1,74 cm/rok oraz średnią różnicą leczenia +2,10 cm/rok
Drugorzędowy punkt końcowy, czyli absolutna AHV w 52. tygodniu, wykazał znaczącą poprawę przy stosowaniu infigratinibu w porównaniu do placebo; grupa otrzymująca infigratinib osiągnęła najwyższą LS średnią absolutnej AHV odnotowaną do tej pory w randomizowanym badaniu nad achondroplazją (5,96 cm/rok wobec 4,22 cm/rok w placebo).
W predefiniowanej analizie eksploracyjnej (dzieci poniżej 8 roku życia; ponad 50% uczestników) kluczowego drugorzędowego punktu końcowego zmiany w stosunku do wartości początkowej proporcji górnej do dolnej części ciała w 52. tygodniu, doustny infigratinib jest pierwszą opcją terapeutyczną, która wykazała istotność statystyczną w porównaniu do placebo w randomizowanym badaniu nad achondroplazją, wykazując LS średni spadek o -0,05 względem placebo.
W całej populacji, infigratinib osiągnął LS średni spadek o -0,05, największy spadek zaobserwowany w ramieniu leczenia w randomizowanym badaniu nad achondroplazją, z korzystną LS różnicą leczenia -0,02 względem placebo w 52. tygodniu (p=0,1849)
Infigratinib był dobrze tolerowany, nie odnotowano przerwań leczenia związanych z badanym lekiem, ani poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z badanym lekiem.
Plany Regulacyjne
BridgeBio zamierza spotkać się z organami regulacyjnymi, aby omówić plany złożenia wniosku o dopuszczenie nowego leku (NDA) oraz wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu (MAA) dla infigratinibu w drugiej połowie 2026 roku, aby wesprzeć proces zatwierdzania.
Inne Rzadkie Wskazania
Firma zamierza również przyspieszyć rozwój infigratinibu dla hipochondroplazji, a obecnie rekrutuje uczestników do obserwacyjnej fazy wstępnej badania fazy 3.
Firma prowadzi także trwające badanie kliniczne infigratinibu u noworodków oraz dzieci w wieku do trzech lat z achondroplazją w ramach badania PROPEL Infant and Toddler.
Krajobraz Konkurencyjny
Dane pojawiają się tuż przed nadchodzącą datą docelową PDUFA, która przypada na 28 lutego, dotyczącą konkurencyjnego wniosku o dopuszczenie nowego leku (NDA) firmy Ascendis Pharma A/S (NASDAQ:ASND) dla TransCon CNP (navepegritide) dla dzieci z achondroplazją.
Voxzogo (vosoritide) firmy BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN) był pierwszym zatwierdzonym przez FDA lekiem (listopad 2021) na achondroplazję.
BBIO Cena Akcji: Akcje BridgeBio rosną o 6,92% do poziomu $78,41 w momencie publikacji w czwartek. W dniu publikacji akcje osiągnęły maksimum $84,94 i spadły do minimum $77,45. Według Benzinga Pro, kurs akcji znajduje się około 5,5% poniżej 52-tygodniowego maksimum.
Zdjęcie: Shutterstock
Zastrzeżenie: Treść tego artykułu odzwierciedla wyłącznie opinię autora i nie reprezentuje platformy w żadnym charakterze. Niniejszy artykuł nie ma służyć jako punkt odniesienia przy podejmowaniu decyzji inwestycyjnych.
Może Ci się również spodobać
Asystent kodowania AI napędza wzrost! Snowflake (SNOW.US) podnosi całoroczną prognozę ponad oczekiwania, akcje rosną o ponad 20% po sesji
Platforma danych w chmurze Snowflake odnotowała znaczny wzrost notowań po środowej sesji giełdowej, a cena akcji wzrosła chwilowo o ponad 20%, ponieważ firma ogłosiła podniesienie prognozy rocznej sprzedaży produktów, co znacząco przekroczyło konsensus rynkowy na Wall Street, a także podkreśliła szybkie tempo upowszechniania swojego narzędzia wspomaganego przez AI do kodowania – CoCo.
Ropa z wenezuelskiego porozumienia może trafić do amerykańskich rezerw już w listopadzie, Chevron planuje zainwestować 7 miliardów dolarów w zwiększenie produkcji w Wenezueli, a cena akcji osiąga nowy rekord
Zastępczyni sekretarza prasowego Białego Domu, Anna Kelly, oświadczyła, że ropa naftowa objęta porozumieniem między USA a Wenezuelą "może w listopadzie trafić do amerykańskich rezerw". Tego samego dnia giganci energetyczni tacy jak Chevron i ENI podpisali szereg umów dotyczących zwiększenia wydobycia w Wenezueli. Chevron planuje zainwestować 7 miliardów dolarów, z celem podwojenia wydobycia ropy naftowej w Wenezueli do 600 tys. baryłek dziennie w ciągu pięciu lat, jednocześnie podkreślając, że całkowity koszt wydobycia szacowany jest poniżej 20 dolarów za baryłkę. W środę akcje Chevrona wzrosły o 0,35%, przekraczając marcowy szczyt i osiągając historyczne maksimum.
Koreański bilionowy suwerenny fundusz inwestujący w AI: Nvidia wygrywa, SK Hynix pod presją
Rząd Korei Południowej ogłosił w lipcu tego roku plan inwestycji 919 miliardów dolarów w budowę centrów danych. Korea Południowa nie dysponuje lokalnymi dostawcami zdolnymi do samodzielnej produkcji zaawansowanych akceleratorów AI, dlatego ten plan otworzy ogromny suwerenny rynek AI dla firmy Nvidia. Jednakże, dla SK Hynix i Samsunga nie jest to jednoznacznie korzystna wiadomość. Według SemiAnalysis, Nvidia mogła już zabezpieczyć preferencyjną cenę na HBM od SK Hynix na rok 2027.
Ceny krypto
Więcej
