UniQure (QURE) ogłasza pozytywne wyniki fazy I/IIa badania AMT-191 dla choroby Fabry'ego, wykazując utrzymującą się aktywność enzymatyczną
UniQure (NASDAQ:QURE) to jedna z najbardziej obiecujących tanich akcji do kupienia obecnie. 6 lutego UniQure ogłosiło pozytywne, zaktualizowane dane z fazy I/IIa badania klinicznego AMT-191, będącego terapią genową dla choroby Fabry'ego. U wszystkich 11 pacjentów otrzymujących trzy różne dawki zaobserwowano wzrost aktywności enzymu, przy czym u pacjenta leczonego najdłużej wysokie poziomy enzymu utrzymywały się przez ponad rok. Co istotne, poziomy enzymu były znacznie powyżej normy, wykazując wyraźną zależność między dawką a ilością wyprodukowanego enzymu.
Terapia pozwoliła 6 z 11 pacjentów na zaprzestanie regularnej terapii zastępczej enzymami/ERT po spełnieniu określonych kryteriów klinicznych. Nawet po odstawieniu ERT pacjenci utrzymywali stabilne poziomy lyso-Gb3, toksycznej substancji, która zwykle gromadzi się w przebiegu choroby Fabry'ego. Sugeruje to, że jednorazowa terapia genowa może potencjalnie zastąpić konieczność dożywotnich, cotygodniowych wlewów u niektórych pacjentów.
Choć terapia wydaje się obiecująca, UniQure wstrzymało podawanie nowych dawek w grupach średniej i wysokiej dawki, aby ocenić pewne kwestie bezpieczeństwa. U dwóch pacjentów w grupie średniej dawki wystąpiły wysokie poziomy enzymów wątrobowych, zaklasyfikowane jako toksyczność ograniczająca dawkę, choć obaj odpowiedzieli na leczenie steroidami. Inne wcześniej zgłaszane poważne zdarzenia w grupie wysokiej dawki obejmowały ból w klatce piersiowej i udar, choć niektóre uznano za niezwiązane z badaną substancją.
UniQure (NASDAQ:QURE) opracowuje terapie dla pacjentów cierpiących na rzadkie oraz inne poważne choroby w Stanach Zjednoczonych.
Zastrzeżenie: Treść tego artykułu odzwierciedla wyłącznie opinię autora i nie reprezentuje platformy w żadnym charakterze. Niniejszy artykuł nie ma służyć jako punkt odniesienia przy podejmowaniu decyzji inwestycyjnych.
Może Ci się również spodobać
Nowy lider nieopioidowych leków przeciwbólowych Latigo (LTGO.US) planuje IPO z maksymalnym celem pozyskania 288 milionów dolarów, a ich inhibitor Nav1.8 celuje w wart miliardy dolarów rynek Vertex Pharmaceuticals (VRTX.US).
Firma biotechnologiczna Latigo Biotherapeutics, zajmująca się leczeniem bólu, ustaliła warunki IPO o wartości 272 milionów dolarów.
Prognoza wyników finansowych | Pfizer (PFE.US) i Merck (MRK.US) publikują wyniki tego samego dnia: W obliczu wygasających patentów i zmiany silników wzrostu branża farmaceutyczna stoi przed próbą wyceny
Pfizer i Merck opublikowały raporty za drugi kwartał tego samego dnia: jedna firma staje przed wielkim testem w „postpandemicznym” świecie, a druga przygotowuje się do ostatniego sprintu przed wygaśnięciem patentu na Keytruda.
Amazon (AMZN.US) wzrósł o 20% w ciągu dwóch dni: przyspieszenie wzrostu AWS potwierdza popyt na AI, niepokój budzi presja wydatków kapitałowych i amortyzacji
Niektórzy ostrożni uczestnicy rynku uważają, że dla Amazon rzeczywistym potwierdzeniem jest popyt na AI, a nie relacja między kosztami budowy a faktycznym zwrotem ekonomicznym, co oznacza, że w przyszłości cena akcji Amazon może ponownie znaleźć się pod presją z powodu obciążenia wydatkami kapitałowymi.
Ile spadł cały amerykański sektor AI na giełdzie w ciągu ostatniego miesiąca?
Amerykańskie akcje z sektora AI przeżywają głęboką letnią korektę — 12 akcji związanych z AI śledzonych przez Barclays spadło średnio o 25% od swoich szczytów, a w ciągu ostatniego miesiąca mnożniki wyceny AI zostały dodatkowo zmniejszone o 17%. Akcje Corning spadły w jednym miesiącu o 29%, a od szczytu łącznie o 46%. Chociaż od początku roku wzrost wciąż wynosi średnio około 60%, premia za AI szybko się zmniejsza. Jednocześnie akcje spoza sektora AI stopniowo notują znaczne wzrosty, a sygnały rotacji kapitału stają się coraz bardziej wyraźne.
Ceny krypto
Więcej
