Co się dzieje z akcjami Fulcrum Therapeutics we wtorek?

Fulcrum Therapeutics Inc. (NASDAQ:FULC) akcje spadły we wtorek po ogłoszeniu przez firmę wyników z badania fazy 1b dla pocirediru w leczeniu anemii sierpowatej.

Firma opublikowała wstępne wyniki z trwającej grupy dawek 20 mg w badaniu fazy 1b PIONEER pocirediru.

Średni bezwzględny poziom hemoglobiny płodowej (HbF) wzrósł o 9,9% po sześciu tygodniach leczenia pociredirem (w porównaniu do 5,6% po sześciu tygodniach i 8,6% po 12 tygodniach w grupie 12 mg), wzrastając z poziomu wyjściowego 7,1% do 16,9%.

Dane z badania nad anemią sierpowatą

We wtorkowym ogłoszeniu Fulcrum poinformował, że średni bezwzględny poziom hemoglobiny płodowej (HbF) wzrósł o 12,2% w 12. tygodniu w grupie 20 mg w porównaniu do 8,6% w grupie 12 mg, a 58% pacjentów osiągnęło poziom HbF wynoszący 20% lub więcej.

Odsetek czerwonych krwinek zawierających HbF (komórki F) wzrósł średnio z 31% na początku do 63% w 12. tygodniu (n=10), co wskazuje na postęp w kierunku indukcji HbF w całej populacji komórek.

Komórki F są bardziej odporne na sierpowacenie i hemolizę dzięki zahamowaniu polimeryzacji hemoglobiny sierpowatej (HbS) przez HbF. Firma podkreśliła we wtorek, że wyższy odsetek komórek F wiąże się z poprawą zdrowia erytrocytów.

Badanie wykazało poprawę markerów hemolizy i anemii, nie odnotowano poważnych działań niepożądanych, co może wskazywać na korzystny profil bezpieczeństwa pocirediru.

Bezpieczeństwo

Jeden pacjent przerwał udział w badaniu w dniu 1 z powodu niezwiązanego zdarzenia niepożądanego stopnia 5 i został wyłączony z zestawu analizy PD, ale jest uwzględniony w zestawie analizy bezpieczeństwa.

Fulcrum planuje przedstawić dodatkowe dane z grupy 20 mg, w tym z czterotygodniowego okresu obserwacji, na przyszłej konferencji medycznej.

Kolejne kroki

Fulcrum planuje rozpocząć potencjalne badanie rejestracyjne w drugiej połowie 2026 roku po konsultacjach z organami regulacyjnymi.

Firma planuje również współpracę z European Medicines Agency w połowie 2026 roku w celu uzyskania wsparcia protokołu i opinii na temat projektu kolejnego badania.

Dodatkowo Fulcrum uruchamia miejsca do prowadzenia otwartego badania przedłużającego dla uczestników badania PIONEER w celu oceny bezpieczeństwa i trwałości odpowiedzi na pociredir.

Firma zakończyła 2025 rok z 352,3 mln dolarów w gotówce, ekwiwalentach gotówki i papierach wartościowych, zapewniając przewidywany zasób gotówki do 2029 roku.

Konsensus analityków i ostatnie działania: Akcje mają rekomendację Kupuj ze średnim celem cenowym 12,80 USD. Ostatnie działania analityków obejmują:

• JP Morgan: Rozpoczęcie z rekomendacją Overweight (cel 20,00 USD) (12 stycznia)
• Truist Securities: Kupuj (podnosi cel do 18,00 USD) (11 grudnia 2025)
• B of A Securities: Underperform (podnosi cel do 7,00 USD) (9 grudnia 2025)

FULC Cena akcji: Akcje Fulcrum Therapeutics spadły o 10,01% do 9,80 USD w momencie publikacji we wtorek.

Obraz za pośrednictwem Shutterstock