O que está acontecendo com as ações da Fulcrum Therapeutics nesta terça-feira?

Fulcrum Therapeutics Inc. (NASDAQ:FULC) teve uma queda em suas ações nesta terça-feira após a empresa anunciar os resultados do seu estudo de Fase 1b para pociredir em pacientes com anemia falciforme.

A empresa divulgou os resultados iniciais da coorte de dose de 20 mg do estudo PIONEER de Fase 1b de pociredir, que está em andamento.

A média absoluta de hemoglobina fetal (HbF) aumentou 9,9% após seis semanas de tratamento com pociredir (vs. 5,6% na sexta semana e 8,6% na semana 12 na coorte de 12 mg), subindo de uma linha de base de 7,1% para 16,9%.

Dados do Estudo em Anemia Falciforme

No anúncio recente desta terça-feira, a Fulcrum informou que a média absoluta de hemoglobina fetal (HbF) aumentou 12,2% na semana 12 na coorte de 20 mg em comparação com 8,6% na coorte de 12 mg, com 58% dos pacientes atingindo níveis de HbF de 20% ou mais.

A proporção de glóbulos vermelhos contendo HbF (F-cells) aumentou de uma média de 31% na linha de base para 63% na semana 12 (n=10), indicando progressão para indução pan-celular de HbF.

As F-cells são mais resistentes à falcização e à hemólise devido à inibição da polimerização da hemoglobina falciforme (HbS) mediada pela HbF. A empresa destacou na terça-feira que maiores proporções de F-cells estão associadas à melhora da saúde das hemácias.

O estudo demonstrou melhoras em marcadores de hemólise e anemia, sem relatos de eventos adversos graves, o que pode indicar um perfil de segurança favorável para o pociredir.

Segurança

Um paciente descontinuou no Dia 1 devido a um evento adverso grave de Grau 5 não relacionado e está excluído do conjunto de análise de PD, mas incluído no conjunto de análise de segurança.

A Fulcrum planeja divulgar dados adicionais da coorte de 20 mg, incluindo o período de acompanhamento de 4 semanas, em um futuro congresso médico.

Próximos Passos

A Fulcrum pretende iniciar um ensaio potencialmente habilitador para registro no segundo semestre de 2026, após discussões com reguladores.

A Fulcrum também planeja dialogar com a Agência Europeia de Medicamentos em meados de 2026 para obter assistência de protocolo e feedback sobre o desenho do próximo estudo.

Além disso, a Fulcrum está ativando centros para um estudo de extensão aberta para os participantes do estudo PIONEER, a fim de avaliar a segurança e durabilidade da resposta com pociredir.

A empresa encerrou 2025 com US$ 352,3 milhões em caixa, equivalentes de caixa e títulos negociáveis, proporcionando uma projeção de liquidez até 2029.

Consenso dos Analistas & Ações Recentes: O papel possui recomendação de Compra com preço-alvo médio de US$ 12,80. Movimentos recentes dos analistas incluem:

• JP Morgan: Iniciou com Overweight (Alvo US$ 20,00) (12 de jan.)
• Truist Securities: Compra (Aumenta Alvo para US$ 18,00) (11 de dez. de 2025)
• B of A Securities: Underperform (Aumenta Alvo para US$ 7,00) (9 de dez. de 2025)

Ação do Preço FULC: As ações da Fulcrum Therapeutics caíam 10,01%, sendo negociadas a US$ 9,80 no momento da publicação desta terça-feira.

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