UniQure (QURE) сообщает о положительных результатах фазы I/IIa AMT-191 для болезни Фабри, демонстрируя устойчивую активность фермента
UniQure (NASDAQ:QURE) — одна из самых перспективных недорогих акций для покупки на данный момент. 6 февраля UniQure сообщила об обновлённых положительных данных по результатам фазы I/IIa клинических испытаний препарата AMT-191 — генной терапии болезни Фабри. У всех 11 пациентов, получавших три разные дозы, наблюдалось повышение активности фермента, причём у пациента с самым длительным сроком лечения этот высокий уровень сохранялся более года. Примечательно, что значения фермента были значительно выше нормы, что указывает на чёткую взаимосвязь между полученной дозой и количеством выработанного фермента.
Лечение позволило 6 из 11 пациентов прекратить регулярную заместительную ферментную терапию (ERT) после достижения определённых клинических критериев. Даже после прекращения ERT у пациентов сохранялся стабильный уровень lyso-Gb3, токсичного вещества, которое обычно накапливается при болезни Фабри. Это говорит о том, что однократная генная терапия потенциально может заменить пожизненные двухнедельные инфузии для некоторых пациентов.
Несмотря на перспективность терапии, UniQure приостановила набор новых пациентов в группы со средними и высокими дозами для оценки некоторых аспектов безопасности. У двух пациентов в группе со средней дозой были зафиксированы повышенные уровни печёночных ферментов, которые были классифицированы как токсичность, ограничивающая дозу, хотя оба пациента ответили на лечение стероидами. Другие ранее зарегистрированные серьёзные случаи в группе с высокой дозой включали боли в груди и инсульт; однако некоторые из них были признаны не связанными с исследуемым препаратом.
UniQure (NASDAQ:QURE) разрабатывает методы лечения для пациентов, страдающих редкими и другими тяжёлыми заболеваниями в США.
Дисклеймер: содержание этой статьи отражает исключительно мнение автора и не представляет платформу в каком-либо качестве. Данная статья не должна являться ориентиром при принятии инвестиционных решений.
Вам также может понравиться
Самая опасная дивергенция на рынке акций США: обычные акции уже сильно упали, сколько ещё смогут продержаться гиганты AI?
Значительное ужесточение финансовых условий сильно ударило по обычным акциям на американском рынке: медианное значение акций из индекса S&P 500 снизилось на 15% от максимальных уровней, а премия за риск по акциям уже опустилась ниже нуля. Рост доходности государственных облигаций США и цен на нефть способствовал скачку индекса финансовых условий, что привело к резкому ухудшению широты рынка на фоне кажущегося спокойствия индекса. Усиливается рыночная дифференциация, и главным вопросом остается: смогут ли обычные акции наверстать упущенное или индекс продолжит снижение.
Уолл-стрит устанавливает цену на промежуточные выборы: коэффициент Демократической п артии вырос на 20%, но рынок оказался в "слепой зоне"
Построенный JPMorgan "демократический фактор" с августа вырос примерно на 20%, тогда как S&P 500 за тот же период поднялся лишь на 2,6%. По данным аналитических платформ, вероятность того, что демократы займут оба дома Конгресса, выросла с 23% в августе до 64%. Исторические данные Goldman Sachs показывают, что эта вероятность в среднем снижается примерно на 5 процентных пунктов к дню голосования. Мнения крупных участников рынка разделились: JPMorgan рекомендует покупать на снижении, а Bank of America предупреждает, что победа демократов в обеих палатах может привести к падению рынка акций более чем на 10%.
Apple заявила, что спрос на iPhone Duo "необычный": предзаказы закончились за несколько минут, поставки перенесены на январь следующего года.
Предзаказ на первый складной смартфон Apple iPhone Duo был открыт, и всего через несколько минут сроки доставки были перенесены на конец января следующего года, что затронуло все цвета и конфигурации хранения. Аналитики Bloomberg Intelligence п овысили прогноз продаж, полагая, что реализация может превысить 14 миллионов устройств и достичь цели в 28 миллиардов долларов. В пятницу акции Apple незначительно выросли на 0,43%.
Цены на крипто
Далее
