UniQure (QURE) сообщает о положительных результатах фазы I/IIa AMT-191 для болезни Фабри, демонстрируя устойчивую активность фермента
UniQure (NASDAQ:QURE) — одна из самых перспективных недорогих акций для покупки на данный момент. 6 февраля UniQure сообщила об обновлённых положительных данных по результатам фазы I/IIa клинических испытаний препарата AMT-191 — генной терапии болезни Фабри. У всех 11 пациентов, получавших три разные дозы, наблюдалось повышение активности фермента, причём у пациента с самым длительным сроком лечения этот высокий уровень сохранялся более года. Примечательно, что значения фермента были значительно выше нормы, что указывает на чёткую взаимосвязь между полученной дозой и количеством выработанного фермента.
Лечение позволило 6 из 11 пациентов прекратить регулярную заместительную ферментную терапию (ERT) после достижения определённых клинических критериев. Даже после прекращения ERT у пациентов сохранялся стабильный уровень lyso-Gb3, токсичного вещества, которое обычно накапливается при болезни Фабри. Это говорит о том, что однократная генная терапия потенциально может заменить пожизненные двухнедельные инфузии для некоторых пациентов.
Несмотря на перспективность терапии, UniQure приостановила набор новых пациентов в группы со средними и высокими дозами для оценки некоторых аспектов безопасности. У двух пациентов в группе со средней дозой были зафиксированы повышенные уровни печёночных ферментов, которые были классифицированы как токсичность, ограничивающая дозу, хотя оба пациента ответили на лечение стероидами. Другие ранее зарегистрированные серьёзные случаи в группе с высокой дозой включали боли в груди и инсульт; однако некоторые из них были признаны не связанными с исследуемым препаратом.
UniQure (NASDAQ:QURE) разрабатывает методы лечения для пациентов, страдающих редкими и другими тяжёлыми заболеваниями в США.
Дисклеймер: содержание этой статьи отражает исключительно мнение автора и не представляет платформу в каком-либо качестве. Данная статья не должна являться ориентиром при принятии инвестиционных решений.
Вам также может понравиться
Nvidia выступает «свахой»: Anthropic и «AI-облако» Lamda заключили «соглашение о вычислительных мощностях» на 35 миллиардов долларов
В этом году Anthropic заключила две крупные сделки по вычислительным мощностям на общую сумму 80 миллиардов долларов. Роль Nvidia изменилась: компания уже не просто поставщик ч ипов, а становится драйвером «финансирования инфраструктуры» в экосистеме вычислений, предоставляя Anthropic кредитное доверие посредством владения арендой дата-центров и организации сделок, расширяя влияние на всю цепочку поставок вычислительных мощностей. Благодаря этому новые облачные компании бросают серьёзный вызов таким гигантам, как Amazon и Microsoft, в борьбе за долю рынка.
США представили на G20 "план по урегулированию долговых обязательств": Бессент и Волш в один голос призвали: "единственный способ выйти из кризиса — это рост"
На фоне высокого глобального долга, влияния войны в Иране на энергетический рынок и обострения торговых напряжённостей, министр финансов США Бессент и председатель Федеральной резервной с истемы США Уолш совместно предложили на встрече министров финансов G20 концепцию «роста для снижения долга». Бессент чётко заявил: «Единственный выход — это рост» и призвал страны G20 к проведению дерегулирующей политики. Уолш объявил о конце эпохи «длительного застоя», отметив: «Рост — это выбор».
Одна публикация Маска перевернула лидера турбинных лопаток! SpaceX (SPCX.US) объявила о самостоятельном производстве газотурбинных лопаток, акции Howmet (HWM.US) упали максимальными темпами за 16 месяцев.
Акции Howmet Aerospace в понедельник закрылись с падением на 7,51%, в ходе сессии обвалившись на 9% и достигнув двухмесячного минимума, зафиксировав самое крупное однодневное снижение с апреля 2025 года.
Подозрение в манипуляции аукционами! Amazon (AMZN.US) подверглась совместному иску FTC и 22 штатов, компании может грозить огромный гражданский штраф
Федеральная торговая комиссия США (FTC) и несколько штатов США совместно подали иск против компании Amazon (AMZN.US), обвинив этого гиганта электронной коммерции в систематическом взимании с рекламодателей избыточных комиссий на сумму свыше 20 миллиардов долларов с 2019 года.
Цены на крипто
Далее
