BridgeBio tiến gần mức cao nhất trong 52 tuần nhờ dữ liệu thử nghiệm về bệnh lùn mạnh mẽ, dự kiến nộp hồ sơ FDA vào năm 2026

BridgeBio Pharma Inc. (NASDAQ:BBIO) cổ phiếu đang tăng mạnh vào thứ Năm và gần chạm mức cao nhất trong phạm vi 52 tuần là $28.33-$84.94, theo dữ liệu từ Benzinga Pro.

Công ty dược phẩm sinh học tập trung vào các tình trạng di truyền này đã chia sẻ kết quả tích cực hàng đầu từ nghiên cứu trọng điểm PROPEL 3 giai đoạn 3 về infigratinib dạng uống ở trẻ em mắc achondroplasia, dạng loạn sản xương phổ biến nhất dẫn đến chứng lùn tứ chi không cân đối.

PROPEL 3 đã đánh giá infigratinib ở trẻ em mắc achondroplasia từ 3 đến 18 tuổi có các đĩa tăng trưởng còn mở.

Kết quả chính

Sự thay đổi so với ban đầu về tốc độ tăng trưởng chiều cao hàng năm (AHV) vượt trội so với giả dược, với sự khác biệt trung bình LS là +1,74 cm/năm và sự khác biệt trung bình điều trị là +2,10 cm/năm

Tiêu chí phụ về AHV tuyệt đối tại tuần 52 cho thấy sự cải thiện rõ rệt với infigratinib so với giả dược, với nhóm dùng infigratinib đạt mức AHV tuyệt đối trung bình LS cao nhất được báo cáo cho đến nay trong một thử nghiệm ngẫu nhiên về achondroplasia (5,96 cm/năm so với 4,22 cm/năm ở nhóm giả dược).

Trong một phân tích thăm dò định trước (trẻ dưới 8 tuổi; hơn 50% số người tham gia) về tiêu chí phụ chính là sự thay đổi so với ban đầu về tỷ lệ cân đối giữa thân trên và thân dưới tại tuần 52, infigratinib dạng uống là lựa chọn điều trị đầu tiên cho thấy ý nghĩa thống kê so với giả dược trong một thử nghiệm ngẫu nhiên đối với achondroplasia, thể hiện mức giảm trung bình LS là -0,05 so với giả dược.

Trong toàn bộ quần thể, infigratinib đạt mức giảm trung bình LS là -0,05, mức giảm lớn nhất được quan sát trong một nhánh điều trị của thử nghiệm ngẫu nhiên về achondroplasia, với sự khác biệt điều trị trung bình LS thuận lợi là -0,02 so với giả dược tại tuần 52 (p=0,1849)

Infigratinib được dung nạp tốt, không có trường hợp nào ngừng sử dụng thuốc nghiên cứu và cũng không ghi nhận biến cố bất lợi nghiêm trọng nào liên quan đến thuốc nghiên cứu.

Kế hoạch pháp lý

BridgeBio dự định sẽ gặp gỡ các cơ quan quản lý để thảo luận về kế hoạch nộp Đơn xin Phê duyệt Thuốc Mới (NDA) và Đơn xin Cấp phép Tiếp thị (MAA) cho infigratinib vào nửa cuối năm 2026 để hỗ trợ việc phê duyệt.

Các chỉ định hiếm khác

Công ty cũng có ý định đẩy nhanh phát triển infigratinib cho hypochondroplasia, và đang tuyển người tham gia giai đoạn quan sát trước thử nghiệm giai đoạn 3.

Công ty cũng đang tiến hành một thử nghiệm lâm sàng về infigratinib cho nhóm tuổi sơ sinh đến ba tuổi mắc achondroplasia trong thử nghiệm PROPEL Infant and Toddler.

Bối cảnh cạnh tranh

Dữ liệu này được công bố ngay trước ngày mục tiêu hành động PDUFA là 28 tháng 2, đối với Đơn xin Phê duyệt Thuốc Mới (NDA) của đối thủ Ascendis Pharma A/S (NASDAQ:ASND) cho TransCon CNP (navepegritide) dành cho trẻ em mắc achondroplasia.

BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN) Voxzogo (vosoritide) là loại thuốc đầu tiên được FDA phê duyệt (tháng 11 năm 2021) cho achondroplasia.

Biến động giá BBIO: Cổ phiếu BridgeBio tăng 6,92% ở mức $78,41 vào thời điểm công bố vào thứ Năm. Cổ phiếu đạt mức cao nhất là $84,94 và giảm xuống mức thấp là $77,45 vào thời điểm công bố vào thứ Năm. Theo dữ liệu từ Benzinga Pro, cổ phiếu đang thấp hơn khoảng 5,5% so với mức cao nhất trong 52 tuần.

Ảnh: Shutterstock