UniQure (QURE) công bố dữ liệu giai đoạn I/IIa AMT-191 tích cực cho bệnh Fabry, cho thấy hoạt động enzyme được duy trì

UniQure (NASDAQ:QURE) là một trong những cổ phiếu giá rẻ triển vọng nhất để mua hiện nay. Vào ngày 6 tháng 2, UniQure đã công bố dữ liệu cập nhật tích cực từ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn I/IIa của AMT-191, một liệu pháp gen dành cho bệnh Fabry. Tất cả 11 bệnh nhân ở ba mức liều khác nhau đều cho thấy hoạt động enzyme tăng lên, với bệnh nhân được điều trị lâu nhất duy trì mức cao này trong hơn một năm. Đáng chú ý, mức enzyme vượt mức bình thường đáng kể, cho thấy mối liên hệ rõ ràng giữa liều dùng và lượng enzyme được tạo ra.

Phương pháp điều trị này cho phép 6 trong số 11 bệnh nhân ngừng liệu pháp thay thế enzyme/ERT thường xuyên sau khi đáp ứng các tiêu chí lâm sàng cụ thể. Ngay cả sau khi ngừng ERT, các bệnh nhân vẫn duy trì mức lyso-Gb3 ổn định, chất độc thường tích tụ trong bệnh Fabry. Điều này cho thấy liệu pháp gen một lần có thể thay thế nhu cầu truyền dịch hai tuần một lần suốt đời đối với một số bệnh nhân.

Mặc dù liệu pháp này cho thấy nhiều hứa hẹn, UniQure đã tạm dừng sử dụng liều mới ở các nhóm liều trung bình và cao để đánh giá một số phát hiện về an toàn. Hai bệnh nhân trong nhóm liều trung bình đã gặp phải mức enzyme gan cao được phân loại là độc tính giới hạn liều, mặc dù cả hai đều đáp ứng tốt với điều trị bằng steroid. Các sự kiện nghiêm trọng trước đó được báo cáo ở nhóm liều cao bao gồm đau ngực và đột quỵ, mặc dù một số trường hợp được xác định là không liên quan đến thuốc nghiên cứu.

UniQure (NASDAQ:QURE) phát triển các phương pháp điều trị cho bệnh nhân mắc các bệnh hiếm gặp và nghiêm trọng khác tại Mỹ.