UniQure (QURE) công bố dữ liệu giai đoạn I/IIa AMT-191 tích cực cho bệnh Fabry, cho thấy hoạt động enzyme được duy trì
UniQure (NASDAQ:QURE) là một trong những cổ phiếu giá rẻ triển vọng nhất để mua hiện nay. Vào ngày 6 tháng 2, UniQure đã công bố dữ liệu cập nhật tích cực từ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn I/IIa của AMT-191, một liệu pháp gen dành cho bệnh Fabry. Tất cả 11 bệnh nhân ở ba mức liều khác nhau đều cho thấy hoạt động enzyme tăng lên, với bệnh nhân được điều trị lâu nhất duy trì mức cao này trong hơn một năm. Đáng chú ý, mức enzyme vượt mức bình thường đáng kể, cho thấy mối liên hệ rõ ràng giữa liều dùng và lượng enzyme được tạo ra.
Phương pháp điều trị này cho phép 6 trong số 11 bệnh nhân ngừng liệu pháp thay thế enzyme/ERT thường xuyên sau khi đáp ứng các tiêu chí lâm sàng cụ thể. Ngay cả sau khi ngừng ERT, các bệnh nhân vẫn duy trì mức lyso-Gb3 ổn định, chất độc thường tích tụ trong bệnh Fabry. Điều này cho thấy liệu pháp gen một lần có thể thay thế nhu cầu truyền dịch hai tuần một lần suốt đời đối với một số bệnh nhân.
Mặc dù liệu pháp này cho thấy nhiều hứa hẹn, UniQure đã tạm dừng sử dụng liều mới ở các nhóm liều trung bình và cao để đánh giá một số phát hiện về an toàn. Hai bệnh nhân trong nhóm liều trung bình đã gặp phải mức enzyme gan cao được phân loại là độc tính giới hạn liều, mặc dù cả hai đều đáp ứng tốt với điều trị bằng steroid. Các sự kiện nghiêm trọng trước đó được báo cáo ở nhóm liều cao bao gồm đau ngực và đột quỵ, mặc dù một số trường hợp được xác định là không liên quan đến thuốc nghiên cứu.
UniQure (NASDAQ:QURE) phát triển các phương pháp điều trị cho bệnh nhân mắc các bệnh hiếm gặp và nghiêm trọng khác tại Mỹ.
Tuyên bố miễn trừ trách nhiệm: Mọi thông tin trong bài viết đều thể hiện quan điểm của tác giả và không liên quan đến nền tảng. Bài viết này không nhằm mục đích tham khảo để đưa ra quyết định đầu tư.
Bạn cũng có thể thích
Nhiệt độ cao và chương trình khuyến mãi giảm làm suy yếu ý muốn mua sắm! Doanh số bán lẻ tháng 7 của Anh giảm trở lại, bóng đen kinh tế kết hợp lạm phát tăng trở lại khiến chính sách của Ngân hàng Trung ương Anh thêm khó khăn
Do thời tiết nắng nóng và các chương trình khuyến mãi giảm giá ít đi khiến người tiêu dùng kém nhiệt tình mua sắm, doanh số bán lẻ tại Anh đã giảm lần đầu tiên kể từ tháng 4, chấm dứt đà phục hồi chi tiêu của người tiêu dùng gần đây.
Nvidia (NVDA.US) đàm phán mua lại "nhân vật chính trong kế hoạch K-Nvidia Hàn Quốc" Rebellions, Huang Renxun mở rộng đế chế chip AI thêm một bước nữa
Nvidia đang đàm phán với công ty khởi nghiệp chip Rebellions về một thỏa thuận tiềm năng.
Việc Ben Cent mua lại không xua tan được nghi ngờ của thị trường, trái phiếu chính phủ Mỹ kỳ hạn 30 năm giữ ổn định ở mức 5,24%, đồng USD yếu đi, vàng tăng còn dầu giảm.
Hợp đồng tương lai chỉ số Dow Jones tăng 0,16%, hợp đồng tương lai chỉ số S&P 500 tăng 0,2%, hợp đồng tương lai chỉ số Nasdaq 100 tăng 0,4%. Lợi suất trái phiếu Mỹ kỳ hạn 30 năm duy trì ở mức cao 5,24%, còn lợi suất kỳ hạn 10 năm ổn định ở mức 4,70%. Giá vàng giao ngay trong ngày tăng 1,0%, đạt 4.562 USD/ounce. Thị trường hiện đang chuyển sự chú ý sang báo cáo tài chính của Nvidia sẽ công bố vào tuần tới và hội nghị thường niên các ngân hàng trung ương toàn cầu tại Jackson Hole.
Nvidia dự định đầu tư vào nhà cung cấp dữ liệu AI Mercor, định giá của công ty này đạt 20 tỷ USD
Nvidia đã sử dụng dữ liệu của Mercor cho việc huấn luyện mô hình mã nguồn mở Nemotron và đã trả hàng chục triệu USD phí dịch vụ trong quý trước. Khoản đầu tư lần này đánh dấu việc Nvidia mở rộng từ khách hàng chip sang chuỗi cung ứng dữ liệu ở thượng nguồn. Mercor dự kiến tổng doanh thu gộp năm nay đạt 2 tỷ USD, sau vòng gọi vốn này sẽ vượt qua Scale, trở thành kỳ lân có định giá cao nhất trong lĩnh vực gán nhãn dữ liệu.
Giá tiền điện tử
Thêm
