Rhapsido của Novartis nhận được khuyến nghị tích cực từ CHMP về điều trị mề đay tại EU

Remibrutinib của Novartis nhận được khuyến nghị tích cực từ Hội đồng EMA

Novartis đã thông báo rằng Ủy ban về các Sản phẩm Dược phẩm dùng cho Người (CHMP), thuộc Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA), đã đưa ra ý kiến ủng hộ cho việc phê duyệt remibrutinib như một liệu pháp đường uống dành cho người lớn mắc chứng mày đay tự phát mãn tính (CSU) không đáp ứng đầy đủ với thuốc kháng histamine-1 (H1AH). Ủy ban châu Âu dự kiến sẽ đưa ra quyết định cuối cùng trong vòng hai tháng tới.

Vào tháng 9 năm 2025, remibrutinib, được bán dưới tên thương mại “Rhapsido”, đã được phê duyệt tại Hoa Kỳ cho nhóm bệnh nhân này, trở thành chất ức chế tyrosine kinase Bruton đường uống (BTKi) đầu tiên được FDA cấp phép cho CSU. Điều trị này cũng đã có mặt tại Trung Quốc.

Bằng chứng lâm sàng hỗ trợ Rhapsido

Khuyến nghị của CHMP dựa trên kết quả từ các thử nghiệm REMIX-1 và REMIX-2 giai đoạn III, với sự tham gia của các bệnh nhân vẫn tiếp tục có triệu chứng dù đã sử dụng H1AH thế hệ hai. Các nghiên cứu này cho thấy Rhapsido giúp giảm ngứa và nổi mề đay đáng kể, hiệu quả kéo dài lên đến 52 tuần. Ngoài ra, bệnh nhân cũng báo cáo cải thiện chất lượng cuộc sống và hồ sơ an toàn thuận lợi, không ghi nhận vấn đề về sức khỏe gan.

Về Rhapsido và tiềm năng mở rộng của thuốc

Rhapsido là một chất ức chế BTK đường uống, chọn lọc cao, có tác dụng hạn chế giải phóng histamine, từ đó giảm triệu chứng của CSU.

Novartis cũng đang nghiên cứu Rhapsido cho các chỉ định khác. Gần đây, công ty đã công bố kết quả khả quan từ nghiên cứu RemIND giai đoạn III, đánh giá thuốc trên bệnh nhân mắc thể mày đay kích thích mãn tính. Nghiên cứu bổ sung đang được tiến hành để đánh giá hiệu quả của thuốc trong điều trị các bệnh miễn dịch khác như viêm tuyến mồ hôi mủ và dị ứng thực phẩm, mở rộng danh mục miễn dịch học của Novartis.

CSU là một rối loạn da dai dẳng, đặc trưng bởi nổi mề đay ngứa tái phát và/hoặc sưng phù (phù mạch) mà không xác định được nguyên nhân bên ngoài, ước tính ảnh hưởng đến khoảng 40 triệu người trên toàn cầu. Tình trạng này có thể làm ảnh hưởng nghiêm trọng đến cuộc sống của bệnh nhân, thường gây rối loạn giấc ngủ, tăng lo âu và trầm cảm, giảm hiệu suất làm việc.

Dupixent được khuyến nghị mở rộng sử dụng cho trẻ em mắc CSU

Regeneron Pharmaceuticals và đối tác Sanofi cũng đã nhận được ý kiến tích cực từ CHMP về việc mở rộng chỉ định cho thuốc Dupixent trong điều trị CSU mức độ vừa đến nặng ở trẻ em. Khuyến nghị này dành cho bệnh nhân từ 2 đến 11 tuổi không đáp ứng với H1AH và chưa từng sử dụng liệu pháp kháng immunoglobulin E. Quyết định cuối cùng của Ủy ban châu Âu dự kiến sẽ có trong các tháng tới.

Regeneron và Sanofi hợp tác toàn cầu trong quá trình phát triển và thương mại hóa Dupixent. Theo thỏa thuận, Sanofi ghi nhận doanh số toàn cầu cho Dupixent và Kevzara, trong khi Regeneron nhận một phần lợi nhuận hoặc thua lỗ từ doanh số toàn cầu.

Làn sóng cơ hội đầu tư AI tiếp theo

Lĩnh vực trí tuệ nhân tạo đã tạo ra nhiều giá trị lớn, nhưng các công ty nổi tiếng nhất có thể không còn đem lại lợi nhuận vượt trội trong tương lai. Các công ty AI mới nổi đang giải quyết những thách thức lớn toàn cầu có thể mang lại nhiều cơ hội đầu tư hấp dẫn hơn trong thời gian tới.