Gặp thất bại hai lần trong một tuần! Thuốc điều trị tim mạch trọng điểm giai đoạn III của Novartis (NVS.US) thất bại, giá cổ phiếu giảm mạnh, Amgen (AMGN.US) cũng bị ảnh hưởng

Theo thông tin từ Zhihui Finance APP, tập đoàn dược phẩm Thụy Sĩ Novartis (NVS.US) lại vừa chịu thêm cú sốc từ thử nghiệm lâm sàng – trong vòng một tuần, đây là ứng viên thuốc chủ lực thứ hai của công ty thất bại ở giai đoạn nghiên cứu cuối cùng. Lần này, thất bại thuộc về loại thuốc tiềm năng điều trị bệnh tim mạch pelacarsen.

Được biết, loại thuốc này thực sự đã làm giảm mức lipoprotein(a) – đây là chỉ số rủi ro bệnh tim mạch chủ yếu do yếu tố di truyền quyết định, khoảng một phần năm dân số bị ảnh hưởng. Tuy nhiên, Novartis vào cuối ngày thứ Sáu vừa qua cho biết, mặc dù mức lipoprotein(a) có giảm, nhưng so với nhóm giả dược, loại thuốc này không làm giảm đáng kể các biến cố tử vong do tim mạch, đau tim hoặc đột quỵ.

Thất bại này đã giáng một đòn nặng vào kỳ vọng của ngành về việc loại thuốc này có thể mở ra con đường mới trong phòng ngừa bệnh tim mạch. Trước đó chỉ vài ngày, Novartis đã phải tạm dừng thử nghiệm một liệu pháp tế bào thử nghiệm điều trị bệnh tự miễn do ba bệnh nhân tử vong.

Bị ảnh hưởng bởi thông tin này, cổ phiếu niêm yết tại Mỹ của Novartis đã có lúc giảm hơn 7% sau phiên giao dịch thông thường ngày thứ Sáu tuần trước. Cổ phiếu của Amgen (AMGN.US), công ty phát triển thuốc điều trị bệnh tim tương tự, cũng giảm gần 6% sau phiên này.

Chuyên gia phân tích Michael Leuchten của Jefferies cho biết: “Kết quả này khiến thị trường nghi ngờ liệu bất cứ liệu pháp nào làm giảm lipoprotein(a) có thực sự mang lại lợi ích lâm sàng về tim mạch.” Tuy nhiên, ông cũng nhận định phản ứng tiêu cực của thị trường có thể bị phóng đại, vì ngay cả khi thử nghiệm thành công, vẫn sẽ có câu hỏi về nhóm bệnh nhân nào thực sự hưởng lợi và cách thuốc này cạnh tranh với các sản phẩm cùng loại.

Novartis đang kỳ vọng vào một loạt loại thuốc mới để thúc đẩy tăng trưởng, nhằm đối phó với áp lực khi nhiều sản phẩm chủ lực của hãng sắp hết hạn bằng sáng chế. Tổng giám đốc điều hành Vas Narasimhan từng tuyên bố rằng, nếu kết quả thử nghiệm giai đoạn cuối khả quan, công ty có thể nâng dự báo tăng trưởng doanh thu hàng năm lên 5% đến 6% trước năm 2030.

Cột mốc nghiên cứu tiếp theo được quan tâm của Novartis là một loại thuốc tiêm thử nghiệm nhằm điều trị DM1 (một bệnh teo cơ) từ cấp độ gen chứ không chỉ dừng ở việc giảm nhẹ triệu chứng. Liệu pháp này có tên del-desiran, cũng chính là tài sản trọng tâm mà Novartis đã mua lại khi thâu tóm Avidity với giá 12 tỷ USD.

Ý nghĩa của hai thất bại này không chỉ giới hạn ở một loại thuốc riêng lẻ. Trước đó, Novartis đã định vị pelacarsen và rapcabtagene autoleucel (gọi tắt là rap-cel) là những bước đột phá tiềm năng làm thay đổi cục diện điều trị trong từng lĩnh vực – loại đầu nhắm vào rủi ro di truyền tim mạch vốn không thể can thiệp trước đây, loại sau mở rộng liệu pháp tế bào CAR-T sang các bệnh tự miễn.

Đáng chú ý, thất bại của pelacarsen diễn ra trong bối cảnh tuần trước khá trái chiều của Novartis: khi đó, một liệu pháp thử nghiệm khác của hãng thực sự đã đáp ứng được kỳ vọng, mang lại phần nào an ủi. Thuốc uống remibrutinib điều trị đa xơ cứng của hãng đã thành công trong hai thử nghiệm giai đoạn cuối, giúp cổ phiếu công ty tăng hơn 6% vào thứ Ba.

Hiện Novartis vẫn chưa công bố dữ liệu chi tiết về thất bại của thử nghiệm pelacarsen, bao gồm mức độ sát sao với mục tiêu chính cũng như liệu có nhóm bệnh nhân phụ nào được lợi hơn không. Công ty cho biết toàn bộ kết quả sẽ được công bố tại hội nghị y khoa sắp tới.