伯恩斯坦研报解读：AI 制药约 70 个项目进入临床，真正的答案还要等 3 到 5 年

撰文：Rita

AI 大佬说 5到 10 年能治愈大多数疾病，伯恩斯坦说等等。8月 26 日，伯恩斯坦发布美国生物制药行业报告，系统梳理了 AI 在药物研发中的真实进展：约 70个 AI 来源项目已进入临床管道，绝大多数仍处早期，真正考验在未来 3到 5 年。

DeepMind CEO Demis Hassabis 说“也许 10 年内 AI 能治愈所有疾病”，Anthropic CEO Dario Amodei 更激进：“5到 10 年治愈大多数人类疾病”。伯恩斯坦认为这些说法更像是对 AI 社会价值的辩护，没有基于药物开发现实。从靶点发现到临床试验，再到医疗系统消化能力，每一层都是瓶颈。AI 可能加速某些环节，但生物学最终要在人体中验证，这个节奏无法被算法压缩。

成功率提升比速度加快更有价值

伯恩斯坦测算，成功率提升 20%创造的研发回报远大于同等幅度的时间和成本节省。失败代价集中在后期，避免失败比加速流程更值钱。

AI 对成功率的影响取决于它解决什么问题。AI 若主要用于已知靶点的分子优化，成功率可能被推高，但这类“容易问题”的价值有限。AI 若用于攻克生物学理解尚不充分的难治疾病，即便整体成功率不高，创造的价值反而更大。

伯恩斯坦指出一个反直觉结论：AI 用得越多，湿实验可能也需要越多。最难的问题正面临训练数据最稀缺的困境，生成新数据需要大量实验投入。AI 和湿实验是互补关系。多做一个湿实验的成本远低于一个后期失败项目。

药企 AI 布局：礼来最广，安进最深，罗氏最重算力

伯恩斯坦统计了 15 家大型药企的 183项 AI 药物发现合作。各家策略差异显著。

礼来外部合作网络最广，2019 年至今共 25 项交易，公开首付款约 3.53 亿美元。合作方包括 Insilico Medicine、Profluent、Verge Genomics、Genesis Therapeutics 等。礼来还配备 NVIDIA Co-Innovation AI Lab，外部广度与内部算力结合最为均衡。

罗氏以 20 项合作位列第二，明确聚焦肿瘤（8 项）和神经科学（4 项）。Genentech 混合 AI 工厂被伯恩斯坦称为“行业已公布最大规模本地 GPU 部署”。Recursion 的12 亿美元合作是最大单笔交易。

安进外部合作最少（5 项），内部 AI 和算力布局最具差异化。2012 年收购的 deCODE Genetics 提供行业领先人群基因组学引擎，可识别和验证疾病相关遗传变异以优先排序靶点。安进在本地 DGX SuperPOD 上训练了五个专有抗体语言模型，数据护城河明显。

阿斯利康交易数量 19 项，经济高度集中于 CSPC Pharmaceutical Group 三项协议，占其公开首付款绝大部分。

诺和诺德 10 项合作全部集中在 2022 年后，7 项针对心血管代谢和肾脏疾病，是治疗领域最聚焦的大型药企。

辉瑞平台型合作最多（9 项为全管线范围），AI 基础模型关系可追溯至 2016年 IBM Watson，未识别到专用算力合作。

伯恩斯坦强调这些都是外部视角判断，真正整合质量和内部文化转型难以量化。

AI 生物科技：临床资产是真正的试金石

约 70个 AI 来源项目主要集中在上市公司，定义差异很大，从 AI 药物重定位到 AI 靶点发现加 AI 分子设计，跨度极大。

Insilico的 Rentosertib 是端到端 AI 制药代表案例。AI 平台 PandaOmics 识别 TNIK 为特发性肺纤维化靶点，Chemistry42 生成式 AI 设计分子，从靶点假设到临床前候选约 18 个月。该药已进入 III 期，预计 2029年 10 月读出主要终点，这是 AI 制药行业最重要的数据点之一。

Recursion 通过细胞成像和多组学驱动靶点发现，与罗氏、拜耳、赛诺菲均有合作。

Generate Biomedicines 设计蛋白质药物，GB-0895（TSLP 抗体）已进入 III 期，用以验证 AI 设计蛋白能否转化为差异化给药方案。

Relay Therapeutics 通过蛋白质运动建模设计药物，zoogalalisib（PI3Kα抑制剂）已进入 III 期，测试能否通过构象选择性改善治疗窗口。

Schrödinger 采用物理计算优先策略，Zasocitinib（TYK2 抑制剂）已提交上市申请。该靶点已有 BMS的 deucravacitinib 提供临床验证，更应被视为计算辅助优化成功案例，AI 在新靶点发现上的突破尚未在此体现。从靶点选择到临床测试耗时 8到 10 年，未缩短行业标准时间线。

FDA 审批数据尚未体现 AI 影响

FDA 近五年年均批准 48.5 个新药，较 1985至 2025 年年均 33.8 个高出约 43%。伯恩斯坦认为这更多反映监管现代化、生物药崛起和过往研发投入累积效应，AI 尚未对审批数据产生可见推动。考虑到 AI 源管道规模仍小且临床验证尚需时间，这一局面短期内不会改变。

伯恩斯坦结论务实。AI 已在分子设计、虚拟筛选和靶点发现中发挥作用，部分早期项目进入临床后期。“治愈所有疾病”需跨越生物学理解、临床试验、监管审批和医疗系统容量多重瓶颈，这不是算法迭代能解决的问题。AI 制药价值可能在于帮行业做出更好决策，不在于加速流程。真正答案还要等 3到 5 年。