Ultragenyx annonce l'acceptation et l'examen prioritaire par la FDA américaine de la demande de licence de produits biologiques (BLA) pour la thérapie génique DTX401 AAV pour la maladie de stockage du glycogène de type Ia (GSDIa)

Date d'action PDUFA fixée au 23 août 2026

Si elle est approuvée, DTX401 sera le premier traitement à s’attaquer à la cause sous-jacente de la GDSIa

NOVATO, Californie, 23 février 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ : RARE) a annoncé aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté pour examen la demande de licence de produit biologique (BLA) sollicitant l’approbation de la thérapie génique DTX401 AAV (pariglasgene brecaparvovec) pour le traitement de la Glycogen Storage Disease Type Ia (GSDIa). La FDA a accordé à la BLA une revue prioritaire et a fixé une date d’action selon le Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) au 23 août 2026.

« Les approches diététiques actuelles pour la gestion de la GSDIa imposent un fardeau extraordinaire aux personnes et aux familles, tout en laissant les patients avec d’importants besoins médicaux non satisfaits, notamment le risque d’épisodes potentiellement mortels d’hypoglycémie aiguë et l’accumulation de complications à long terme au cours de leur vie », a déclaré Eric Crombez, M.D., directeur médical chez Ultragenyx. « Si elle est approuvée, DTX401 serait le premier traitement à s’attaquer à la maladie à sa cause profonde. Nous apprécions l’acceptation rapide de la BLA par la FDA et continuerons à travailler avec l’Agence tout au long de son processus d’examen. »

La BLA s’appuie sur les données d’un programme rigoureux de développement clinique comprenant 52 patients traités et jusqu’à six ans de suivi. Les données précédemment annoncées de l’étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo de phase 3 GlucoGene montrent que les patients traités avec DTX401 ont connu des réductions significatives et cliniquement pertinentes à la fois en quantité et en fréquence de la consommation quotidienne d’amidon de maïs, tout en maintenant de faibles niveaux d’hypoglycémie, des niveaux améliorés d’euglycémie et une meilleure tolérance au jeûne. Ces bénéfices cliniques se sont traduits par des améliorations significatives de la qualité de vie rapportée par les patients, mesurée par l’échelle Patient Global Impression of Change (PGIC). DTX401 a été bien toléré, avec un profil de sécurité acceptable.

Si elle est approuvée, DTX401 sera entièrement fabriquée aux États-Unis dans la nouvelle installation de fabrication de thérapies géniques d’Ultragenyx à Bedford, Massachusetts.

À propos de DTX401 (pariglasgene brecaparvovec)
DTX401 est une thérapie génique expérimentale AAV8 conçue pour fournir une expression et une activité stables de la G6Pase sous le contrôle du promoteur natif afin de permettre aux cellules hépatiques traitées de répondre aux signaux hormonaux normaux destinés à gérer le glucose, y compris l’insuline et le cortisol. DTX401 est administrée en une seule perfusion intraveineuse et a montré dans des études précliniques une amélioration de l’activité de la G6Pase et une réduction des niveaux de glycogène hépatique, un biomarqueur bien décrit de la progression de la maladie. DTX401 a reçu la désignation de maladie pédiatrique rare, la désignation de médicament orphelin, la désignation Fast Track, et la désignation de thérapie avancée de médecine régénérative (RMAT) de la FDA américaine, ainsi que les désignations de médicament orphelin et de PRIority MEdicines (PRIME) de l’Agence européenne des médicaments.

À propos de la Glycogen Storage Disease Type Ia (GSDIa)
La GSDIa est une maladie rare, grave et potentiellement mortelle due à une erreur innée du métabolisme des glucides causée par des variants pathogènes du gène G6PC, qui code la G6Pase, une enzyme essentielle à la libération du glucose à partir du glycogène et d’autres sources métaboliques. Le déficit en activité de la G6Pase entraîne une hypoglycémie sévère lors des périodes de jeûne entre les repas et pendant la nuit, ainsi qu’un excès de stockage de glycogène hépatique, des troubles métaboliques et d’autres complications liées à la maladie. L’amidon de maïs est essentiel dans la gestion de la GSDIa tout au long de la journée et de la nuit en fournissant une source exogène de glucose afin d’éviter des baisses soudaines et sévères du taux de glucose plasmatique ; cependant, les stratégies de gestion actuelles représentent un fardeau significatif pour les patients et leurs familles. Il n’existe actuellement aucun traitement pharmacologique approuvé. On estime que la GSDIa touche environ 6 000 personnes dans des zones géographiques commercialement accessibles.

À propos d’Ultragenyx
Ultragenyx est une société biopharmaceutique engagée à apporter de nouvelles thérapies aux patients pour le traitement de maladies génétiques rares et ultra-rares graves. L’entreprise a construit un portefeuille diversifié de médicaments approuvés et de candidats thérapeutiques visant à traiter des maladies présentant un fort besoin médical non satisfait et une biologie claire, pour lesquelles il n’existe généralement pas de thérapies traitant la cause sous-jacente de la maladie.

L’entreprise est dirigée par une équipe de direction expérimentée dans le développement et la commercialisation de traitements pour maladies rares. La stratégie d’Ultragenyx repose sur un développement de médicaments efficace en temps et en coût, avec l’objectif de fournir des thérapies sûres et efficaces aux patients avec la plus grande urgence.

Déclarations prospectives et utilisation des médias numériques
À l’exception des informations historiques contenues dans le présent communiqué de presse, les sujets énoncés dans ce communiqué, y compris les déclarations concernant les attentes et projections d’Ultragenyx concernant ses futurs résultats opérationnels et sa performance financière, ses plans d’affaires et objectifs pour DTX401, les attentes concernant la tolérabilité et la sécurité de DTX401, les attentes concernant l’adéquation des données cliniques pour soutenir la demande de mise sur le marché et l’approbation de DTX401, le calendrier et le succès potentiels de la demande de mise sur le marché et d’autres approbations réglementaires pour DTX401, les attentes concernant le calendrier de réception de l’approbation potentielle de DTX401, les attentes concernant la prévalence des patients de DTX401, les futures interactions réglementaires, les attentes concernant la capacité de la société à résoudre avec la FDA les observations dans la lettre de réponse complète, et la valeur qui sera générée par DTX401, ainsi que les développements cliniques et réglementaires futurs pour DTX401, sont des déclarations prospectives au sens des dispositions de « safe harbor » du Private Securities Litigation Reform Act de 1995. De telles déclarations prospectives impliquent des risques et incertitudes importants qui pourraient amener nos programmes de développement clinique, notre collaboration avec des tiers, nos résultats futurs, notre performance ou nos réalisations à différer considérablement de ceux exprimés ou sous-entendus par les déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes incluent, entre autres, l’incertitude du développement clinique de médicaments et le processus imprévisible et long pour obtenir des approbations réglementaires, la capacité de la société à développer avec succès DTX401, la capacité de la société à atteindre ses objectifs de développement dans les délais prévus, les risques liés aux effets indésirables, les risques liés à la dépendance à des partenaires tiers pour effectuer certaines activités pour le compte de la société, l’expérience limitée de la société dans l’exploitation de sa propre installation de fabrication, la capacité de la société et de ses fabricants tiers à se conformer aux exigences réglementaires, notre capacité à gérer avec succès l’expansion de notre société, les retards ou coûts inattendus et d’autres effets négatifs liés au plan de restructuration stratégique récemment annoncé,  des opportunités de marché plus faibles que prévu pour les produits et candidats produits de la société, les risques liés à la fabrication, la concurrence d’autres thérapies ou produits, et d’autres sujets pouvant affecter la suffisance de la trésorerie, des équivalents de trésorerie et des investissements à court terme existants pour financer les opérations, les futurs résultats opérationnels et la performance financière de la société, le calendrier des activités des essais cliniques et la publication des résultats de ceux-ci, et la disponibilité ou le potentiel commercial des produits et candidats médicaments d’Ultragenyx. Ultragenyx n’assume aucune obligation de mettre à jour ou de réviser toute déclaration prospective.