Sampai di mana AI dalam pengobatan penyakit?

"Mengatakan AI bisa menyembuhkan kanker lebih terdengar seperti klise daripada inspirasi, kebanyakan orang menganggapnya menyesatkan."

Pada 16 Agustus, CEO Anthropic Dario Amodei menulis kalimat ini di X. Dua hari kemudian, Anthropic mengumumkan sebuah eksperimen desain protein: Claude mengoperasikan serangkaian model profesional dan alat penelitian, berhasil merancang protein baru yang bisa berikatan dengan beberapa target protein. Sehari setelahnya, Moderna dan Merck mengumumkan bahwa vaksin kanker individual yang melibatkan pembelajaran mesin dalam proses desain, telah mencapai endpoint utama pada uji coba fase III untuk melanoma.

Serangkaian hasil yang muncul bersamaan ini kembali memicu perhatian pada AI dalam bidang medis, pasar modal pun merespons dengan cepat. Pada 19 Agustus, harga saham Moderna naik sekitar 177%, Merck naik sekitar 13%; harga saham Twist, pihak verifikasi eksperimen terkait Anthropic, melonjak 22,64% dalam satu hari, sedangkan Tempus AI yang bergerak di bidang precision medicine bertenaga AI juga naik 22%. Hype tersebut lalu meluas ke seluruh sektor bioteknologi, iShares Biotechnology ETF dan SPDR S&P Biotech ETF pada hari yang sama masing-masing naik 6,6% dan 5,9%.

Dari desain protein, penemuan obat berbasis AI, hingga uji coba fase III vaksin kanker individual, "AI medis" kini semakin merepresentasikan hasil-hasil penelitian yang konkret. Jadi, sampai di mana saja berbagai kemajuan ini? Mana yang sudah divalidasi pada uji klinis manusia, dan mana yang masih berada di laboratorium; apa sebenarnya peran yang dijalankan AI? Benarkah AI membantu manusia "menyembuhkan" kanker?

"Penyembuhan" punya batasan sangat ketat

"AI medis" terdengar seperti satu industri tersendiri, namun sebenarnya di dalamnya terdapat ragam pekerjaan berbeda yang sangat beragam.

Algoritme dapat membaca rekam medis, mengenali citra medis, memprediksi risiko penyakit, mencari target obat, menghasilkan struktur molekul, hingga menyaring pasien yang cocok untuk uji klinis. AI juga bisa membantu dokter memilih rencana pengobatan, menghitung dosis radioterapi, atau memantau reaksi pasien pasca pengobatan.

Semua pekerjaan ini terkait medis, namun standar evidensinya sangat berbeda.

Sebuah model yang mampu menjawab benar pada ujian medis hanya membuktikan kemampuannya menjawab suatu bentuk teks; bila bisa memprediksi diagnosis dengan akurat pada kasus sejarah berarti mampu mereplikasi pola data tersebut; jika membantu dokter meningkatkan tingkat diagnosis di rumah sakit membutuhkan uji coba prospektif; sedangkan efektivitas sebuah obat hasil desain AI pada akhirnya harus dibandingkan dengan terapi eksisting atau plasebo pada pasien.

Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat (FDA) menyebutkan, sejak 2016 telah menerima lebih dari 500 aplikasi produk obat dan biologis yang mengandung komponen AI. "Menggunakan AI" di sini bisa berarti prediksi farmakokinetik, optimasi dosis, analisis endpoint klinis, integrasi data riwayat alamiah, maupun membantu produksi dan kontrol kualitas. Ini menunjukkan AI sudah menjadi alat umum dalam riset obat, tidak berarti 500 obat tersebut murni ditemukan AI.

AI medis yang telah mendapat otorisasi regulator sebagian besar pun berada pada tahap pengolahan informasi. Sebuah studi sistematis JAMA 2025 memotret 950 perangkat medis AI yang disetujui FDA, di mana 723 berada di bidang radiologi, sekitar 76%. Mereka menangani data digital seperti sinar X, CT scan, MRI, dan USG.

Gambar medis punya format masukan yang relatif standar, rumah sakit juga sudah mengumpulkan banyak data digital, dengan banyak tugas yang jawabannya jelas, misal apakah terdapat nodul, di mana batas lesi, dan perubahan antara dua pemeriksaan. Inilah mengapa tahap ini menjadi ekosistem produk AI terbanyak di dunia medis saat ini.

Sementara untuk terapi, terdapat masalah yang berbeda.

Model diagnosis berupaya menjawab "apa yang terjadi pada pasien saat ini". Keputusan terapi harus menjawab "apa yang akan terjadi pada pasien jika dilakukan intervensi tertentu". Seorang pasien tidak bisa sekaligus menerima dua tindakan yang saling bertentangan, sehingga peneliti tidak dapat langsung mengamati hasil yang tidak terjadi. Model dengan korelasi kuat pun bisa saja keliru menganggap karakteristik populasi sebagai efek terapi.

Ini sebabnya uji acak terkontrol tetap penting. Nature Medicine dalam ulasan tentang causal machine learning menegaskan, AI memang bisa menggabungkan data uji klinis dan data dunia nyata untuk memperkirakan efek terapi individual, namun bias, faktor perancu, dan asumsi sebab-akibat yang salah tetap menghasilkan prediksi yang keliru.

Mengenai "penyembuhan", dalam medis tidak cukup hanya kanker tak terdeteksi sementara pasca terapi, tetapi harus dipastikan tidak kambuh kembali. National Cancer Institute Amerika menjelaskan bahwa semua jejak kanker telah hilang dan tidak akan kembali. Bahkan pada pasien yang telah remisi total selama bertahun-tahun, dokter tetap hati-hati menggunakan istilah ini karena masa depan belum terjadi.

Gambar| Definisi "penyembuhan" menurut FDA (sumber: FDA)

Model yang meraih skor tinggi pada uji standar atau kasus sejarah hanya membuktikan ia berhasil dalam tugas prediksi tersebut. Manfaat jangka panjang pasien harus dibuktikan dengan uji coba pembanding dan observasi bertahun-tahun.

Tiga pencapaian, di tiga tahap berbeda

Perbedaan ini bisa dicontohkan lewat percobaan terbaru Anthropic.

Pada tugas selama 24-48 jam ini, Claude membaca makalah dan database, memanggil alat prediksi dan desain struktur protein yang terbuka untuk umum, memilih posisi ikatan, menghasilkan kandidat protein, lalu menyaring dan menyesuaikan berdasarkan hasil perhitungan.

Peneliti memilih 16 target protein, 15 di antaranya memperoleh hasil pengukuran yang dapat dijelaskan. Laboratorium mensintesis dan menguji 1.320 rancangan, mengonfirmasi 354 protein bisa berikatan dengan target, dan untuk 15 target, ditemukan minimal satu protein pengikat. Beberapa tugas punya hit rate lebih baik dibandingkan prosedur konvensional Anthropic sebelumnya.

Ini hasil penelitian yang solid. Claude tidak hanya merangkum pengetahuan ada, namun bekerja secara kontinyu puluhan jam, mengombinasikan model profesional, menyesuaikan strategi eksperimen, dan menghasilkan desain yang bisa diuji secara eksperimental. Pengujian dilakukan oleh laboratorium terpisah juga menurunkan risiko penilaian subjektif oleh model sendiri.

Gambar| Claude berhasil mengoordinasikan berbagai model desain protein open-source, menghasilkan protein pengikat dengan tingkat keberhasilan dan afinitas tinggi. (Sumber: Anthropic)

Namun, objek eksperimennya adalah 15 target protein yang terdefinisi, bukan 15 penyakit; 354 hasil adalah protein pengikat, bukan 354 obat.

Protein yang mampu menempel di target hanya berarti peneliti menemukan satu kemungkinan kunci yang masuk lubang kunci. Apakah bisa membuka pintu yang benar, apakah juga bisa merusak pintu lain, apakah bisa sampai ke lubang kunci dalam tubuh, dan apakah sistem imun tidak akan mengeliminasi, semuanya perlu eksperimen lebih lanjut. Anthropic juga tegas menyebut dalam laporannya bahwa protein-protein pengikat mini ini bukanlah obat sesuai pengertian umum, ikatan baru tahap pertama riset obat.

Sebaliknya, Rentosertib telah melangkah lebih jauh. Ini adalah obat molekul kecil kandidat untuk terapi idiopathic pulmonary fibrosis, dengan perusahaan pembuatnya Insilico Medicine menggunakan AI untuk menemukan target TNIK, lalu mendesain struktur molekul dengan model generatif. Pada 2025 hasil uji coba fase II acak yang melibatkan 71 pasien selama 12 minggu menunjukkan sinyal kemanjuran awal, dengan toleransi obat yang cukup baik.

Meski begitu, studi ini kecil, total ada 16 pasien keluar dari seluruh kelompok, durasi observasi tidak cukup untuk menilai kemanjuran jangka panjang. Penulis menyebutkan hasilnya "menjanjikan dan patut dipelajari lebih lanjut", bukan terobosan terapi yang telah dikonfirmasi.

Pada Juli 2026, Rentosertib masuk ke uji fase III. Ini menjadi kasus terdekat menuju verifikasi klinis penuh untuk obat AI: AI membantu temukan target, desain molekul, lalu kandidat melewati eksperimen praklinis, uji keamanan fase I, uji acak fase II, kini mulai fase III skala besar. Belum juga memperoleh persetujuan edar atau menyembuhkan idiopathic pulmonary fibrosis.

Vaksin kanker individual Moderna berada di posisi berbeda lagi.

Peneliti lebih dulu memetakan genom tumor dan jaringan normal tiap pasien, mengidentifikasi mutasi spesifik tumor, lalu machine learning dan algoritma bioinformatika mengurutkan kandidat antigen baru. Maksimal 34 neoantigen dimasukkan ke satu rangkaian mRNA spesifik pasien, yang bertujuan melatih sistem imun mengenali sel tumor pasien.

Pada uji fase III INTerpath-001 yang baru diumumkan, 1.137 pasien kanker kulit melanoma risiko tinggi menerima terapi. Tumor mereka sudah diangkat melalui operasi, studi menilai apakah vaksin plus Keytruda dapat menurunkan risiko kambuh dan metastasis jauh pasca operasi.

Perusahaan mengklaim, uji coba mencapai dua endpoint bebas kekambuhan dan bebas metastasis jauh pada analisis interim yang telah ditetapkan. Data overall survival masih menunggu follow-up dan detail rasio risiko, absolute event rate, interval kepercayaan, serta kurva survival belum dipublikasi.

Uji fase III ini menguji efek tambahan kombinasi "vaksin pribadi plus Keytruda". Tidak ada kelompok pembanding dengan vaksin yang disusun secara manual oleh manusia, ataupun pembanding antara "pakai AI" dan "tidak pakai AI". Jadi, studi membuktikan terapi yang mengandung komponen machine learning efektif, namun tidak dapat memisahkan seberapa besar efeknya berasal dari algoritme.

Tiga hasil tersebut menjawab tiga pertanyaan berbeda: Bisakah model merancang protein pengikat target di laboratorium, bisakah kandidat obat hasil temuan dan desain AI menunjukkan kemanjuran awal di manusia, dan bisakah terapi individual berbasis machine learning memperbaiki endpoint klinis pada uji fase III.

Kita tak perlu memakai label "menyembuhkan" untuk memperberat pencapaian mereka. Anthropic meningkatkan hit rate desain protein, Rentosertib mendorong kandidat obat AI ke tahap klinis lanjut, dan Moderna membuat vaksin kanker individual pertama yang positif pada fase III. Ini sendiri sudah merupakan kemajuan penting.

Kegagalan paling mahal terjadi setelah algoritma selesai

Kita tahu, pengembangan obat modern adalah proses membuang jawaban yang salah secara terus-menerus.

Peneliti mencari target dari mekanisme penyakit, memilih molekul yang bisa mempengaruhi target dari ratusan ribu kandidat, lalu mengoptimalkan aktivitas, stabilitas, selektivitas, hingga kondisi produksi. Kandidat obat masuk uji sel, uji hewan, sampai uji klinis manusia; di setiap tahap, hasil yang sebelumnya menjanjikan bisa gugur di tahap selanjutnya.

Sebuah ulasan tentang kegagalan riset klinis menyebutkan, dari penemuan hingga persetujuan, obat biasanya butuh 10-15 tahun. Bahkan setelah masuk fase I pada manusia, sekitar 90% kandidat obat tetap gagal mendapat persetujuan. Sebanyak 40-50% kegagalannya akibat kemanjuran klinis kurang, sekitar 30% akibat toksisitas tak bisa ditoleransi.

Gambar| Proses penemuan dan pengembangan obat serta rasio kegagalan tiap tahap (Sumber: Acta Pharm Sin B)

Angka-angka inilah yang mengungkap satu kelemahan AI dalam pengembangan obat: Menghasilkan kandidat yang bagus secara komputasional mungkin hanya mempercepat proses paruh awal dari tahap yang justru paling banyak gagal.

Hubungan target dan penyakit belum berarti intervensi pada target bisa memperbaiki penyakit; molekul yang efektif di tabung belum tentu mencapai konsentrasi cukup dalam tubuh manusia; model hewan yang menunjukkan perubahan belum tentu berlaku di pasien manusia. Banyak kandidat "sempurna" akhirnya gagal pada fase II atau III akibat kemanjuran tidak cukup.

AlphaFold menjadi contoh perbedaan ini. Ia telah memprediksi sekitar 200 juta struktur protein, secara drastis memperluas informasi yang bisa digunakan peneliti. Petunjuk yang dahulu butuh bulan atau tahun kini didapat hanya dalam beberapa menit. Ilmuwan bisa lebih cepat membuat hipotesis dan meneliti protein-protein tanpa struktur eksperimental sebelumnya.

Tetapi hasil model biasanya prediksi konformasi, sedangkan protein nyata akan berubah tergantung lingkungan suhu, pelarut, keadaan ikatan, bahkan interaksi dengan protein atau molekul kecil lain. Peneliti yang membandingkan AlphaFold dan struktur hasil eksperimen menemukan, sekalipun confidence level model tinggi, bentuk lokal, posisi side-chain, dan orientasi domain tetap bisa berbeda. Karena itu, prediksi seperti ini lebih cocok dipandang sebagai "hipotesis bernilai tinggi", namun interaksi penting tetap perlu pembuktian eksperimental.

AI bisa menghasilkan lebih banyak jawaban, tetapi dalam sains hayati yang kurang justru sering kali adalah pertanyaan berkualitas tinggi dan data yang bisa menguji hipotesis.

Pada Agustus 2026, Nature Reviews Drug Discovery menerbitkan ulasan tentang industri, menyimpulkan AI menghasilkan banyak kemajuan teknis dalam pengembangan obat, tetapi dampak klinis masih terbatas. Penyebabnya antara lain: riset terlalu fokus pada metrik model, data ilmu hayati sangat dipengaruhi kondisi eksperimen, deskripsi masalah nyata tidak tepat, dan tim teknologi justru menyelesaikan masalah mudah dihitung, bukan yang menghambat keputusan nyata di pengembangan obat.

Misalnya, sebuah model generatif bisa menciptakan jutaan molekul dalam hitungan jam, tetapi laboratorium tidak bisa mensintesis dan menguji mayoritasnya dan terlalu banyak kandidat justru menambah beban seleksi berikutnya. Peningkatan paling berharga adalah mengeliminasi molekul yang berpotensi gagal lebih dini sehingga sumber daya eksperimen yang terbatas bisa difokuskan pada hipotesis terbaik.

Dalam arti ini, "gagal lebih cepat" sendiri bisa menjadi kontribusi penting AI ke dunia medis. Ia bukan penyembuhan, tetapi bisa menghemat waktu dan biaya hingga jutaan dolar dan bertahun-tahun.

Kanker akan merubah soal di tengah pengobatan

Khusus terkait isu kanker yang ramai kali ini, kompleksitas masalahnya jauh lebih tinggi. National Cancer Institute AS mendefinisikan kanker sebagai sekelompok penyakit terkait dengan lebih dari 100 jenis diketahui. Tumor pada organ berbeda berasal dari sel berbeda, dipengaruhi faktor gen, lingkungan imun, maupun faktor eksternal. Bahkan diagnosis yang sama, dua pasien mungkin mutasinya dan responnya sangat berbeda.

Dalam satu pasien sendiri, tumor bukan kelompok sel seragam. Tumor terus bermutasi selama bereplikasi, menghasilkan subpopulasi dengan karakter berbeda. Biopsi hanya mengambil sampel dari satu posisi dan waktu tertentu, tidak selalu merepresentasikan seluruh sel pemicu metastasis ataupun resistensi obat.

Lebih sulit lagi, pengobatan akan mengubah tumor. Setelah sel yang sensitif obat mati, sel yang resisten bisa bertahan dan berkembang; sistem imun yang mengeliminasi sel mudah dikenali, juga bisa memilih subpopulasi yang lebih pandai bersembunyi. Ulasan Nature Reviews Immunology 2025 menyoroti heterogenitas internal tumor terkait hasil klinis yang buruk dan resistensi terhadap checkpoint inhibitor, sementara tekanan imun pun memengaruhi evolusi tumor.

Kini, algoritme tidak lagi menghadapi satu soal dengan jawaban tetap. Model belajar dari data pasien lama, sementara terapi dan kombinasi baru mengubah seleksi penyakit. Jika tata laksana berubah, pola hubungan pada data historis bisa jadi tidak lagi valid.

Data kanker juga punya masalah seolah paradoks: rumah sakit dan lembaga banyak menyimpan data citra, genom, dan rekam medis, tetapi ketika masuk ke tahap keputusan pengobatan, jumlah sampel mengecil drastis.

Bila pembagian pasien didasarkan berdasarkan subtipe kanker, mutasi, riwayat terapi, usia, status imun, dan penyakit komorbid, satu kelompok mungkin hanya tersisa sangat sedikit orang. Justru kombinasi langka yang paling membutuhkan terapi individual, itulah bagian dengan data pelatihan paling sedikit. Perbedaan pencatatan, data yang hilang, bias seleksi terapi, serta reprensentasi populasi yang kurang juga melemahkan reliabilitas model.

AI tetap bisa berperan di sini. Bisa menggabungkan citra patologis, mutasi gen, dan data klinis sekaligus untuk menggali subpopulasi pasien yang tidak kasat di satu sumber data saja; bisa memprediksi neoantigen potensial, menyusun planning radioterapi, menemukan kandidat uji coba, hingga membantu dokter mendiagnosis kekambuhan lebih dini.

Alat-alat ini meningkatkan kemampuan pengamatan, pemeringkatan, dan pengambilan keputusan. Namun, apakah saran terapi yang dihasilkan memang lebih baik dari keputusan dokter sebelumnya tetap perlu riset prospektif; dan apakah rekomendasi berlaku pada rumah sakit, etnis, maupun skenario pengobatan berbeda, tetap butuh data dunia nyata.

Dan ketika AI mulai mengambil peran dari identifikasi ke intervensi penyakit, ia memasuki wilayah sebab-akibat, etika, dan alokasi risiko. Kesalahan klasifikasi model bisa menyebabkan pemeriksaan berulang; saran terapi yang salah bisa membuat pasien kehilangan obat efektif, atau menanggung toksisitas tidak perlu. Semakin dekat model dengan tubuh pasien, semakin besar tanggung jawab pembuktiannya.

Maka, untuk "menyembuhkan" kanker dan penyakit lain, AI tetap punya perjalanan panjang.

Semuanya semakin cepat sebelum sukses

Namun sebaliknya, dampak AI pada dunia medis tidak harus menunggu obat "ciptaan murni AI" pertama benar-benar mendapat persetujuan edar.

Ia sudah mengubah kecepatan ilmuwan membaca pengetahuan, memperluas ranah molekul dan protein yang bisa dicari, juga mulai masuk desain eksperimen, perekrutan pasien, analisis data klinis, dan pengolahan dokumen regulator.

FDA dan European Medicines Agency pada tahun 2026 bersama-sama merilis prinsip-prinsip praktik baik AI, menempatkan "definisi tepat skenario penggunaan" sebagai inti: reliabilitas model tergantung pada pertanyaan yang dijawab, serta seberapa besar risiko atas jawabannya.

Ini juga menghadirkan cara penilaian yang lebih bermakna. Pada tahap penemuan obat, bisa dinilai apakah AI mempercepat desain dan optimasi kandidat, serta meningkatkan hit rate hasil eksperimen. Di fase klinis, pengamatan dilakukan apakah AI mampu menurunkan angka kegagalan uji coba, meningkatkan perekrutan pasien, dan mengidentifikasi subpopulasi yang benar-benar mendapat manfaat. Standar akhir tetap survive dan kualitas hidup pasien, serta keamanan dan biaya terapi yang lebih baik.

Rentosertib, desain protein Anthropic, dan vaksin individual Moderna membawa AI ke rantai berbeda dalam proses ini. Mereka lebih dekat ke realitas biologi daripada hanya benchmark model, dan jauh lebih kompleks dari sekadar slogan "AI menyembuhkan kanker".

Soal klise yang disebut Dario, akar masalah bisa jadi di sini. Ia terlalu cepat menulis akhir dari proses yang masih terus diverifikasi, sekaligus menyingkirkan pencapaian penting yang sudah terjadi walau belum dramatis.

Sampai hari ini, AI sudah mulai mempengaruhi ilmuwan dalam memilih target, mendesain molekul, dan menentukan eksperimen berikutnya—tetapi apakah pasien bisa sembuh, tetap harus dijawab oleh eksperimen, klinis, dan waktu bersamaan.

Operasional/Tata Letak: He Chenlong

Catatan: Gambar/sampul utama dihasilkan dengan bantuan AI