BridgeBio zbliża się do 52-tygodniowego maksimum dzięki mocnym wynikom badań nad karłowatością, planuje złożenie wniosku do FDA w 2026 roku
BridgeBio Pharma Inc. (NASDAQ:BBIO) akcje gwałtownie rosną w czwartek i zbliżają się do górnej granicy 52-tygodniowego zakresu $28,33-$84,94, według danych Benzinga Pro.
Firma biofarmaceutyczna skupiająca się na schorzeniach genetycznych, opublikowała pozytywne wyniki badań PROPEL 3 fazy 3, oceniających skuteczność doustnego infigratinibu u dzieci z achondroplazją, najczęstszą postacią dysplazji szkieletowej prowadzącą do nieproporcjonalnego karłowatości kończyn.
PROPEL 3 oceniło infigratinib u dzieci z achondroplazją w wieku od 3 do 18 lat z otwartymi płytkami wzrostu.
Kluczowe Wyniki
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w rocznej prędkości wzrostu (AHV) była lepsza od placebo, z LS średnią różnicą leczenia wynoszącą +1,74 cm/rok oraz średnią różnicą leczenia +2,10 cm/rok
Drugorzędowy punkt końcowy, czyli absolutna AHV w 52. tygodniu, wykazał znaczącą poprawę przy stosowaniu infigratinibu w porównaniu do placebo; grupa otrzymująca infigratinib osiągnęła najwyższą LS średnią absolutnej AHV odnotowaną do tej pory w randomizowanym badaniu nad achondroplazją (5,96 cm/rok wobec 4,22 cm/rok w placebo).
W predefiniowanej analizie eksploracyjnej (dzieci poniżej 8 roku życia; ponad 50% uczestników) kluczowego drugorzędowego punktu końcowego zmiany w stosunku do wartości początkowej proporcji górnej do dolnej części ciała w 52. tygodniu, doustny infigratinib jest pierwszą opcją terapeutyczną, która wykazała istotność statystyczną w porównaniu do placebo w randomizowanym badaniu nad achondroplazją, wykazując LS średni spadek o -0,05 względem placebo.
W całej populacji, infigratinib osiągnął LS średni spadek o -0,05, największy spadek zaobserwowany w ramieniu leczenia w randomizowanym badaniu nad achondroplazją, z korzystną LS różnicą leczenia -0,02 względem placebo w 52. tygodniu (p=0,1849)
Infigratinib był dobrze tolerowany, nie odnotowano przerwań leczenia związanych z badanym lekiem, ani poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z badanym lekiem.
Plany Regulacyjne
BridgeBio zamierza spotkać się z organami regulacyjnymi, aby omówić plany złożenia wniosku o dopuszczenie nowego leku (NDA) oraz wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu (MAA) dla infigratinibu w drugiej połowie 2026 roku, aby wesprzeć proces zatwierdzania.
Inne Rzadkie Wskazania
Firma zamierza również przyspieszyć rozwój infigratinibu dla hipochondroplazji, a obecnie rekrutuje uczestników do obserwacyjnej fazy wstępnej badania fazy 3.
Firma prowadzi także trwające badanie kliniczne infigratinibu u noworodków oraz dzieci w wieku do trzech lat z achondroplazją w ramach badania PROPEL Infant and Toddler.
Krajobraz Konkurencyjny
Dane pojawiają się tuż przed nadchodzącą datą docelową PDUFA, która przypada na 28 lutego, dotyczącą konkurencyjnego wniosku o dopuszczenie nowego leku (NDA) firmy Ascendis Pharma A/S (NASDAQ:ASND) dla TransCon CNP (navepegritide) dla dzieci z achondroplazją.
Voxzogo (vosoritide) firmy BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN) był pierwszym zatwierdzonym przez FDA lekiem (listopad 2021) na achondroplazję.
BBIO Cena Akcji: Akcje BridgeBio rosną o 6,92% do poziomu $78,41 w momencie publikacji w czwartek. W dniu publikacji akcje osiągnęły maksimum $84,94 i spadły do minimum $77,45. Według Benzinga Pro, kurs akcji znajduje się około 5,5% poniżej 52-tygodniowego maksimum.
Zdjęcie: Shutterstock
Zastrzeżenie: Treść tego artykułu odzwierciedla wyłącznie opinię autora i nie reprezentuje platformy w żadnym charakterze. Niniejszy artykuł nie ma służyć jako punkt odniesienia przy podejmowaniu decyzji inwestycyjnych.
Może Ci się również spodobać
Kontrakty terminowe na VIX ostrzegają z wyprzedzeniem! Listopadowe wybory śródokresowe w USA mogą stać się okresem wysokiej zmienności na amerykańskiej giełdzie
Traderzy na rynku instrumentów pochodnych akcji już zaczęli przygotowywać się na potencjalny wzrost zmienności przed i po listopadowych wyborach śródokresowych w USA.
Infrastruktura AI spadła z „narracji technologicznej” do „politycznej trucizny wyborczej”! Wall Street jednogłośnie ostrzega: handel AI stoi w obliczu ryzyka politycznego związanego z wyborami parlamentarnymi
Wall Street ostrzega, że gniew amerykańskich wyborców wobec rozwoju sztucznej inteligencji może narazić handel związany ze sztuczną inteligencją na ryzyko.
Interwencja Besenta zaczyna przynosić efekty: spread rentowności amerykańskich obligacji wyraźnie się zawęża, a traderzy obligacji długoterminowych stawiają na dalszy spadek rentowności
Pomimo że długoterminowe rentowności amerykańskich obligacji skarbowych wciąż utrzymują się na wieloletnich maksimach, najnowsze wskaźniki rynkowe pokazują, że interwencje Departamentu Skarbu zaczynają przynosić efekty, a traderzy są coraz mniej skłonni przeciwstawiać się tej siły politycznej, którą rynek nazywa "opcją put Bezneta".
Szefowa MFW wzywa kraje do rozwiązania problemów fiskalnych: banki centralne muszą skupić się na walce z inflacją, a boom na sztuczną inteligencję wspiera globalną gospodarkę
Kristalina Georgieva, dyrektor zarządzająca Międzynarodowego Funduszu Walutowego, ostrzegła we wtorek, że w obliczu wielu wyzwań, takich jak napięcia fiskalne w gospodarce światowej, wysoka inflacja oraz konflikty geopolityczne, rządy poszczególnych krajów muszą opracować wiarygodne plany konsolidacji fiskalnej, natomiast banki centralne na całym świecie powinny w dalszym ciągu koncentrować swoją politykę na kontrolowaniu inflacji.
Ceny krypto
Więcej
