Na jakim etapie jest leczenie chorób za pomocą sztucznej inteligencji?

"Mówienie, że AI może wyleczyć raka, brzmi bardziej jak utarty frazes niż inspirująca wizja, większość ludzi uważa to za mylące."

16 sierpnia dyrektor generalny Anthropic, Dario Amodei, napisał to na platformie X. Dwa dni później Anthropic ujawnił eksperyment dotyczący projektowania białek: Claude zarządzał grupą wyspecjalizowanych modeli i narzędzi badawczych, projektując nowe białka zdolne do wiązania się z różnymi docelowymi białkami. Jeszcze dzień później Moderna i Merck ogłosiły, że spersonalizowana szczepionka przeciwko rakowi, wykorzystująca projektowanie maszynowe, osiągnęła główne punkty końcowe w trzeciej fazie badań nad czerniakiem.

Skumulowana prezentacja kilku osiągnięć ponownie wzbudziła zainteresowanie AI w medycynie, a rynki kapitałowe szybko zareagowały. 19 sierpnia akcje Moderny wzrosły o ok. 177%, Merck wzrósł o ok. 13%; Twist, firma weryfikująca eksperymenty Anthropic, odnotowała jednodniowy wzrost cen akcji o 22,64%, a Tempus AI, zajmująca się AI w medycynie precyzyjnej, również wzrosła o 22%. Następnie rozgrzanie przeniosło się na cały sektor biotechnologii – iShares Biotechnology ETF i SPDR S&P Biotech ETF wzrosły tego dnia odpowiednio o 6,6% i 5,9%.

Od projektowania białek, przez odkrywanie leków za pomocą AI, po trzecie fazy badań nad personalizowanymi szczepionkami przeciw raka, "AI w medycynie" zaczyna przynosić coraz bardziej konkretnie mierzalne wyniki. Na jakim etapie są te postępy? Które zostały już zweryfikowane klinicznie na ludziach, a które wciąż pozostają w laboratoriach? Jaką rolę odgrywa AI? Czy naprawdę pomaga ludzkości "wyleczyć" raka?

"Wyleczenie" ma niezwykle rygorystyczne wymagania

"AI w medycynie" brzmi jak odrębny sektor, lecz w rzeczywistości obejmuje bardzo zróżnicowane obszary pracy.

Algorytmy mogą czytać dokumentację medyczną, rozpoznawać obrazy, przewidywać ryzyko chorób, lokalizować cele leków, generować struktury molekularne, a także selekcjonować pacjentów do badań klinicznych. Mogą wspomagać lekarzy przy wyborze terapii, obliczaniu dawek radioterapii lub monitorowaniu reakcji pacjentów po przyjęciu leków.

Wszystkie te procesy wiążą się z medycyną, lecz wymagają różnych standardów dowodowych.

Model, który odpowiada poprawnie na pytania egzaminacyjne z medycyny, pokazuje, że potrafi przetwarzać określone formy tekstu; trafne przewidywanie diagnoz na historycznych danych dowodzi, że potrafi odtwarzać wzorce z danych; podniesienie skuteczności diagnozowania w szpitalu wymaga badań prospektywnych; skuteczność leku zaprojektowanego z udziałem AI musi być ostatecznie porównana z istniejącymi terapiami lub placebo na pacjentach.

Amerykańska FDA podaje, że od 2016 roku otrzymała ponad 500 zgłoszeń produktów leczniczych i biologicznych zawierających komponent AI. "Użycie AI" może oznaczać przewidywanie farmakokinetyki, optymalizację dawkowania, analizę końcowych punktów klinicznych, integrację danych o naturalnym przebiegu chorób lub wspomaganie produkcji i kontroli jakości. Oznacza to, że AI stała się powszednim narzędziem w badaniach nad lekami, ale nie oznacza, że 500 leków zostało samodzielnie wymyślonych przez AI.

Autoryzowane AI medyczne także głównie dotyczą przetwarzania informacji. Badanie systemowe z JAMA (2025) wykazało, że spośród 950 medycznych narzędzi AI autoryzowanych przez FDA, aż 723 znajdowało się w radiologii, co stanowi około 76%. Przetwarzają dane wysoko zdigitalizowane, takie jak rentgen, CT, rezonans magnetyczny czy ultrasonografia.

Obrazowanie medyczne ma względnie ustalone formaty wejściowe, szpitale zgromadziły już dużo danych cyfrowych, a wiele zadań ma jednoznaczne odpowiedzi, np. czy na obrazie jest guzek, gdzie jest granica zmiany, co się zmieniło między kolejnymi badaniami. Dlatego właśnie tutaj skoncentrowano najwięcej produktów AI w medycynie.

W terapii napotykamy inny typ problemów.

Model diagnostyczny odpowiada na pytanie: "Co się dzieje z tym pacjentem?" Decyzje terapeutyczne muszą odpowiedzieć: "Co stanie się z pacjentem po danej interwencji?" Ten sam pacjent nie może jednocześnie otrzymać dwóch wykluczających się terapii, więc badacze nie mogą bezpośrednio obserwować niezaistniałego wyniku. Silnie skorelowane modele mogą błędnie uznać cechy populacji poddanej terapii za efekt leczenia.

Stąd nadal kluczowe pozostają randomizowane badania kontrolowane. Przegląd Nature Medicine dotyczący uczenia maszynowego związanego z przyczynowością wskazuje, że AI może łączyć dane z badań klinicznych i rzeczywistej praktyki do szacowania spersonalizowanych efektów terapii, lecz błędy, czynniki zakłócające i błędne założenia przyczynowe mogą prowadzić do błędnych przewidywań.

Jeśli chodzi o "wyleczenie", medycyna wymaga nie tylko braku wykrywalnych komórek nowotworowych po terapii, ale także pewności, że choroba już nie powróci. Narodowy Instytut Raka USA definiuje to jako całkowite zniknięcie wszystkich śladów raka i brak nawrotu w przyszłości. Pacjenci nawet po wieloletniej, całkowitej remisji zazwyczaj nie są określani jako "wyleczeni", bo przyszłość jest nieznana.

Obraz | Definicja "wyleczenia" według FDA (źródło: FDA)

Uzyskanie wysokiego wyniku w testach lub na danych historycznych dowodzi, że model potrafi wykonać zadanie predykcyjne. Czy pacjent odniesie długoterminowe korzyści, można ocenić tylko na podstawie badań kontrolowanych i wieloletniej obserwacji.

Trzy osiągnięcia – trzy różne etapy

Te różnice widać w ostatnich eksperymentach Anthropic.

Podczas 24-48 godzinnych zadań Claude czytał publikacje i bazy danych, korzystał z publicznych narzędzi do przewidywania i projektowania struktur białek, wybierał miejsca wiązania, generował białka i selekcjonował je w oparciu o wyniki obliczeń.

Badacze wybrali 16 docelowych białek, a w przypadku 15 uzyskano wyniki możliwe do interpretacji. Laboratorium przeprowadziło syntezę i testy dla 1320 projektów, potwierdzając, że 354 z nich mogą się wiązać z celem, a dla 14 z 15 celów znaleziono odpowiednie białko. W niektórych zadaniach skuteczność przewyższyła dotychczasowe metody Anthropic.

To solidne osiągnięcie badawcze. Claude nie tylko podsumowywał istniejącą wiedzę, lecz pracował nieprzerwanie przez kilkadziesiąt godzin, łączył wyspecjalizowane modele, modyfikował strategię badawczą i przedstawiał nowe projekty, które przeszły testy laboratoryjne. Zewnętrzne laboratorium syntezowało i badało białka, zmniejszając ryzyko błędnego samooceniania modeli.

Obraz | Claude skutecznie połączył wiele otwartych modeli projektowania białek, generując białka o wysokiej skuteczności i powinowactwie (źródło: Anthropic)

Jednak obiekty eksperymentu to 15 celów białkowych, nie 15 chorób; 354 wyniki to białka wiążące, a nie 354 leki.

Białko, które może przyłączyć się do celu, oznacza, że badacz znalazł klucz pasujący do zamka. Czy otworzy właściwe drzwi, czy nie zniszczy innych zamków, czy dotrze do celu w organizmie, czy nie zostanie usunięte przez układ immunologiczny – to wymaga już innych badań. W raporcie Anthropic jasno stwierdzono, że te małe białka wiążące nie są standardowymi lekami, a wiązanie to dopiero pierwszy krok w opracowaniu leków.

Rentosertib przeszedł dalej. To kandydat na małocząsteczkowy lek do terapii idiopatycznego włóknienia płuc, stworzony przez Insilico Medicine z użyciem AI do znalezienia celu TNIK i projektowania molekularnej struktury. W losowym, II fazy klinicznej (2025) zatrudniono 71 pacjentów, a w trakcie 12 tygodni leczenia zaobserwowano wstępne sygnały skuteczności, tolerancja leku była przyzwoita.

Ale badanie było małe – w sumie 16 osób opuściło badanie, a czas obserwacji nie pozwolił ocenić długoterminowej skuteczności. Autorzy określili wyniki jako "obiecujące, wymagające dalszych badań", nie jako potwierdzony przełom terapeutyczny.

W lipcu 2026 Rentosertib przeszedł do trzeciej fazy. To obecnie najbardziej zaawansowany klinicznie przypadek leku stworzonego z udziałem AI: AI brała udział zarówno w odkrywaniu celu, jak i projektowaniu cząsteczki, a kandydat przeszedł badania przedklinicznę, fazę bezpieczeństwa I, randomizowaną II, i teraz przechodzi szerokie testy na ludziach. Wciąż nie został zatwierdzony do sprzedaży i nie wyleczył idiopatycznego włóknienia płuc.

Szczepionka Moderna przeciwko rakowi jest na innym etapie.

Badacze najpierw sekwencjonują guzy i zdrowe tkanki każdego pacjenta, identyfikując specyficzne mutacje guza, potem algorytmy maszyny sortują kandydatów na nowe antygeny. Do 34 nowych antygenów jest kodowanych w jednej mRNA produkowanej indywidualnie dla pacjenta, celem wytrenowania układu immunologicznego do rozpoznawania jego komórek nowotworowych.

W niedawno ogłoszonym badaniu trzeciej fazy INTerpath-001 leczono 1137 pacjentów z wysokiego ryzyka czerniakiem skóry. Guzy zostały całkowicie usunięte chirurgicznie, a badano, czy szczepionka z Keytruda obniży ryzyko nawrotu i odległych przerzutów.

Firma podaje, że badanie osiągnęło dwa punkty końcowe w analizie śródokresowej: przeżycie bez nawrotu i bez przerzutów. Całkowite przeżycie jest nadal monitorowane, dane o hazardzie, częstości zdarzeń i krzywe przeżycia nie zostały ujawnione.

Ta trzecia faza badania dowiodła wartości dodanej "szczepionki personalizowanej plus Keytruda". Nie porównano jej jednak z innymi metodami selekcji antygenów ani z terapią "z AI" versus "bez AI". Zatem badanie dowodzi efektywności terapii z elementem machine learning, ale nie pozwala określić, ile skuteczności można przypisać algorytmom.

Trzy osiągnięcia odpowiadają na trzy pytania: czy model może zaprojektować białko wiążące cel w laboratorium, czy lek wykryty i zaprojektowany przez AI daje wstępne efekty u ludzi, czy terapia z komponentem machine learning poprawia wyniki kliniczne w trzeciej fazie.

Nie trzeba ich wyolbrzymiać przy pomocy hasła "wyleczenia". Anthropic poprawił skuteczność eksperymentów projektowania białek, Rentosertib doprowadził lek zaprojektowany przez AI do późnych faz klinicznych, Moderna po raz pierwszy uzyskała pozytywne wyniki dla personalizowanej szczepionki w trzeciej fazie badania. To już istotny postęp.

Najbardziej kosztowne fiasko nadchodzi po zdaniu przez algorytm pracy

Wiemy, że nowoczesne badania nad lekami są procesem eliminowania błędnych odpowiedzi.

Badacze szukają celów w mechanizmach chorób, wybierają kilka spośród tysięcy kandydatów molekularnych zdolnych do oddziaływania, potem optymalizują aktywność, stabilność, selektywność i warunki produkcji. Kandydat przechodzi eksperymenty komórkowe, zwierzęce i próby na ludziach. Na każdym etapie odpadają wyniki, które wydawały się obiecujące w poprzednim.

Przegląd przyczyn porażek w badaniach klinicznych szacuje, że od odkrycia do zatwierdzenia leku mija zwykle 10–15 lat. Nawet w pierwszej fazie badań na ludziach, ok. 90% kandydatów nie przechodzi dalej. 40–50% nieudanych prób wynika z braku efektywności klinicznej, ok. 30% z toksyczności nie do przyjęcia.

Obraz | Proces odkrywania i rozwoju leków oraz wskaźniki niepowodzeń na każdym etapie (źródło: Acta Pharm Sin B)

Te liczby ukazują pomijaną często prawdę w badaniach nad lekami z AI: Stworzenie kandydata o dobrych wynikach obliczeniowych może przyspieszyć tylko pierwszą część etapu o najwyższej stopie fiaska.

Związek celu z chorobą nie gwarantuje, że oddziaływanie poprawi stan; skuteczność molekuły in vitro nie oznacza, że uzyska ona właściwe stężenie w organizmie; wyniki na zwierzętach nie przekładają się na efektywność u ludzi. Wiele "idealnych" kandydatów ujawnia braki dopiero w II lub III fazie badań klinicznych.

AlphaFold dobrze pokazuje tę różnicę. Przewidział ok. 200 mln struktur białek, znacząco rozbudowując bazę informacji dostępnych badaczom. Wcześniej zdobycie wskazówek mogło zająć miesiące lub lata, dziś kilka minut. Naukowcy szybciej tworzą hipotezy i badają białka bez eksperymentalnych struktur.

Lecz model generuje zazwyczaj przewidywany kształt białka, podczas gdy realne białka zmieniają konformację w zależności od temperatury, środowiska czy wiązań; mogą oddziaływać z innymi białkami, jonami czy małymi cząsteczkami. Prace porównujące przewidywania AlphaFold z strukturami laboratoryjnymi wykazały, że nawet przy wysokim poziomie pewności, lokalne konformacje, położenie łańcuchów bocznych czy kierunek domen mogą się różnić. Takie przewidywania to "wysoce wartościowe hipotezy", ale kluczowe oddziaływania wymagają eksperymentalnej weryfikacji.

AI może podsunąć więcej kandydatów, lecz w naukach o życiu często brakuje wysokiej jakości pytań i danych do ich weryfikowania.

W sierpniu 2026 Nature Reviews Drug Discovery opublikowało przegląd branżowy, wskazując, że AI daje wiele technicznych osiągnięć w badaniach nad lekami, ale wpływ kliniczny jest ograniczony. Powody: skupianie się na metrykach modelu, silna zależność danych od warunków eksperymentalnych, źle opisane zadania realne, zespoły techniczne rozwiązujące problem obliczeniowy, nie faktyczne wyzwanie blokujące decyzje w badaniach nad lekami.

Na przykład, model generatywny może w kilka godzin stworzyć miliony molekuł, ale laboratorium nie jest w stanie syntetyzować ani testować większości z nich, a duża liczba kandydatów zwiększa presję na selekcję. Prawdziwą wartością jest szybkie wyeliminowanie najbardziej prawdopodobnych niepowodzeń i skierowanie ograniczonych zasobów na lepsze hipotezy.

W tym sensie "szybciej się nie powieść" może być ważnym wkładem AI w medycynę. To nie oznacza "wyleczenia", ale może zaoszczędzić lata i setki milionów dolarów.

Rak zmienia pytania w trakcie leczenia

W przypadku raka – problem jest jeszcze trudniejszy. Narodowy Instytut Raka USA opisuje raka jako grupę powiązanych ze sobą chorób, znanych ponad 100 typów. Guzy w różnych narządach powstają z różnych komórek, efektem różnych genów, środowiska immunologicznego i czynników zewnętrznych. Nawet gdy nazwa choroby jest ta sama, mutacje i reakcje na leczenie u dwóch pacjentów mogą się drastycznie różnić.

Guzy w ciele pacjenta nie są jednorodne. Klony nowotworowe stale mutują, powstają podgrupy o różnych cechach. Biopsja pobiera próbkę z konkretnego miejsca i czasu, niekoniecznie zawierając komórki zdolne do przerzutów lub oporności na terapię.

Leczenie dodatkowo zmienia guza. Użycie leków wyeliminuje podatne komórki, a oporne mogą przetrwać i rozwinąć się. Układ immunologiczny usuwa łatwe do rozpoznania komórki, przez co selekcjonuje bardziej ukryte klony. Przegląd Nature Reviews Immunology (2025) stwierdza, że wewnętrzna heterogenność nowotworu wiąże się z gorszymi wynikami klinicznymi i słabszą odpowiedzią na inhibitory punktów kontrolnych immunologicznych, sama presja immunologiczna kształtuje ewolucję raka.

Algorytm nie ma już do czynienia z prostym zadaniem identyfikacji. Model uczy się na danych z wcześniejszych pacjentów, lecz nowe leki i kombinacje zmieniają środowisko selekcyjne chorób. Gdy zmienia się sposób terapii, relacje z danych historycznych mogą przestać obowiązywać.

Dane o raku stanowią paradoks: szpitale i instytuty mają ogromne zasoby obrazów, genomów i historii chorób, ale gdy przychodzi do decyzji terapeutycznych, liczba dostępnych próbek gwałtownie spada.

Podział na podtypy raka, mutacje, historię leczenia, wiek, status immunologiczny, choroby współistniejące sprawia, że w każdej grupie zostaje bardzo mało pacjentów. Najbardziej potrzebne spersonalizowane kombinacje, to miejsca najmniej dostępne danych do treningu. Różne sposoby notowania danych, brak follow-upów, losowość wyboru terapii i niedostateczne reprezentowanie populacji dodatkowo ograniczają wiarygodność modeli.

Mimo to AI może tu pomóc. Może analizować obrazy patologiczne, mutacje genowe i dane kliniczne, wykrywając podgrupy pacjentów niemożliwe do zauważenia na pojedynczych danych; szacować nowe antygeny, optymalizować plan radioterapii, dopasowywać badania kliniczne i pomóc lekarzom wcześniej wychwycić oznaki nawrotu.

Te narzędzia zwiększają zdolność do obserwacji, sortowania i podejmowania decyzji. Czy ich sugestie terapeutyczne są rzeczywiście lepsze od pierwotnych wyborów lekarzy, wymaga badań prospektywnych; czy będą działać w różnych szpitalach, grupach etnicznych i dynamicznym środowisku leczenia, wymaga wobec tego potwierdzenia w świecie rzeczywistym.

A gdy AI przechodzi od rozpoznawania do interwencji w chorobę, wkracza na teren przyczynowości, odpowiedzialności etycznej i ryzyka. Błąd w klasyfikacji może prowadzić do niepotrzebnych badań; błędna sugestia leczenia może pozbawić pacjenta skutecznych leków lub narazić go na niepotrzebną toksyczność. Im bliżej ciała pacjenta, tym większa odpowiedzialność dowodowa.

Zatem droga do "wyleczenia raka", czy innych chorób, jest dla AI nadal bardzo długa.

Wszystko przed sukcesem przyspiesza

Jednak AI wpływa już na medycynę, nie trzeba czekać, aż zatwierdzony zostanie pierwszy "w pełni stworzony przez AI" lek.

Zmieniła sposób czytania wiedzy przez badaczy, rozszerzyła przestrzeń wyszukiwania molekuł i białek, zajmuje się projektowaniem eksperymentów, rekrutacją pacjentów do badań klinicznych, analizą danych klinicznych i przygotowywaniem dokumentacji regulacyjnej.

FDA i Europejska Agencja Leków opublikowały w 2026 roku zasady dobrej praktyki AI, gdzie "jasność scenariusza użycia" jest kluczowa: czy model jest wiarygodny, zależy od tego, jakie pytanie odpowiada i jakie ryzyko niesie odpowiedź.

To daje lepszy sposób oceny. Na etapie odkrywania leków można sprawdzić, czy AI skraca czas projektowania i optymalizacji kandydatów, i czy zwiększa skuteczność potwierdzoną eksperymentalnie. W fazie klinicznej należy obserwować, czy zmniejsza liczbę nieudanych prób, poprawia rekrutację pacjentów i lokalizuje prawdziwie profitujące podgrupy. W końcu liczy się, czy pacjenci żyją dłużej, zdrowiej, za mniejsze pieniądze, z zachowaniem bezpieczeństwa terapii.

Rentosertib, projektowanie białek przez Anthropic i szczepionka nowotworowa Moderny popychają AI na różne etapy tej ścieżki. Są bliżej biologicznego świata niż modelowe benchmarki, ale znacznie bardziej złożone niż proste "AI wyleczy raka".

Fraza, o której mówił Dario, jest problematyczna: zawczasu ogłasza finał procesu, który wciąż jest weryfikowany, i odbiera nazwę postępom, które już nastąpiły, choć niewidoczne na pierwszy rzut oka.

Na dziś AI wpływa już na wybór kolejnych celów badawczych przez naukowców, projektowanie molekuł, decyzje o eksperymentach, ale czy pacjenci zostaną wyleczeni – to nadal rozstrzygnie się przez badania, klinikę i czas.

Redakcja/typografia: He Chenlong

Uwaga: okładka/główna ilustracja wygenerowana z pomocą AI