FDA adia medicamento para doença rara da Disc Medicine

Disc Medicine Inc. (NASDAQ:IRON) as ações fecharam cerca de 22% em baixa na sexta-feira, enquanto a empresa enfrenta um contratempo regulatório com uma Carta de Resposta Completa (CRL) da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA em relação ao seu medicamento bitopertin. Na terça-feira, o papel está operando em alta.

Bitopertin está sob análise para aprovação acelerada e faz parte do programa piloto Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV).

Em janeiro, os avaliadores da FDA adiaram a decisão sobre o bitopertin por cerca de duas semanas, para 10 de fevereiro.

Os reguladores questionaram se o "tempo sem dor ao sol", um desfecho secundário nos testes, era uma medida estatisticamente confiável de eficácia ou se dados de biomarcadores poderiam apoiar a aprovação.

Bloqueio da FDA

A FDA emitiu uma CRL para o Pedido de Novo Medicamento da Disc Medicine para bitopertin, que visa tratar a protoporfiria eritropoiética (EPP), uma doença rara que causa extrema sensibilidade à luz solar.

A agência concluiu que, embora os ensaios clínicos tenham fornecido evidências da eficácia do medicamento na redução do PPIX livre de metal em sangue total, não demonstraram uma associação clara com benefícios clínicos, o que atrasou o processo de aprovação.

A empresa afirmou na sexta-feira que a aprovação acelerada depende de haver evidência de efeito no desfecho substituto proposto (% de mudança no PPIX livre de metal em sangue total) e se o desfecho substituto proposto, incluindo a magnitude da mudança, é razoavelmente provável de prever benefício clínico.

No primeiro ponto, a FDA concordou que os estudos AURORA e BEACON forneceram evidências suficientes de que o bitopertin reduz significativamente o PPIX livre de metal em sangue total.

No segundo, com base na análise dos resultados dos estudos AURORA e BEACON, a FDA concluiu que os ensaios não mostraram evidências de associação entre a porcentagem de mudança no PPIX e os desfechos baseados em exposição à luz solar, apesar da forte plausibilidade mecanicista e biológica que apoia o uso do biomarcador PPIX na protoporfiria.

A FDA indicou que os resultados do estudo APOLLO poderiam servir como evidência para apoiar a aprovação tradicional.

Em resposta à CRL, a Disc Medicine expressou confiança em seu estudo APOLLO em andamento, cujos dados principais estão previstos para o quarto trimestre de 2026.

A empresa planeja solicitar uma reunião Tipo A com a FDA para discutir os próximos passos. A Disc mantém uma posição de caixa de aproximadamente US$ 791 milhões em 31 de dezembro de 2025, com previsão de sustentação até 2029.

Análise Técnica

Atualmente, a ação está sendo negociada 4,4% acima de sua média móvel simples (SMA) de 20 dias e 2,2% abaixo da SMA de 100 dias, indicando alguma força de curto prazo, mas possível resistência nas médias de prazo mais longo. Nos últimos 12 meses, as ações aumentaram 2,42% e estão atualmente mais próximas das máximas de 52 semanas do que das mínimas, sugerindo um desempenho relativamente forte.

O RSI está em nível neutro, indicando que a ação não está sobrecomprada nem sobrevendida no momento. Enquanto isso, o MACD está abaixo de sua linha de sinal, sugerindo pressão de baixa sobre o papel.

A combinação de RSI neutro e MACD baixista indica um momento misto para a Disc Medicine neste momento.

• Resistência-chave: US$ 60,00
• Suporte-chave: US$ 55,00

Consenso dos Analistas & Ações Recentes: O papel possui classificação de Compra com preço-alvo médio de US$ 102,00. As ações recentes dos analistas incluem:

• Wells Fargo: Overweight (Eleva o alvo para US$ 109)
• Truist Securities: Buy (Eleva o alvo para US$ 114)
• Stifel: Buy (Alvo US$ 125)

Ação do preço IRON: As ações da Disc Medicine subiram 4,40%, cotadas a US$ 58,41 durante o pré-mercado de terça-feira.

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