Ultragenyx anuncia aceitação e revisão prioritária pela FDA dos EUA do Pedido de Licença Biológica (BLA) para a terapia gênica DTX401 AAV para Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo Ia (GSDIa)

Data de ação do PDUFA definida para 23 de agosto de 2026

Se aprovado, o DTX401 será o primeiro tratamento a abordar a causa subjacente da GDSIa

NOVATO, Califórnia, 23 de fevereiro de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) anunciou hoje que a Food and Drug Administration dos EUA (FDA ou Agência) aceitou para revisão o Biologics License Application (BLA) buscando aprovação da terapia gênica DTX401 AAV (pariglasgene brecaparvovec) para o tratamento da Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo Ia (GSDIa). A FDA concedeu ao BLA Revisão Prioritária e designou a data de ação do Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) para 23 de agosto de 2026.

“As abordagens dietéticas atuais para o manejo da GSDIa colocam um fardo extraordinário sobre indivíduos e famílias, enquanto ainda deixam os pacientes com necessidades médicas significativas, incluindo o risco de episódios potencialmente fatais de hipoglicemia aguda e o acúmulo de complicações a longo prazo ao longo da vida,” disse Eric Crombez, M.D., diretor médico da Ultragenyx. “Se aprovado, o DTX401 será o primeiro tratamento a abordar a doença em sua causa raiz. Agradecemos a aceitação oportuna do BLA pela FDA e continuaremos a trabalhar com a Agência durante todo o processo de revisão.”

O BLA é baseado em dados de um rigoroso programa de desenvolvimento clínico que inclui 52 pacientes tratados e até seis anos de acompanhamento. Dados previamente anunciados do estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de Fase 3 GlucoGene demonstram que pacientes tratados com DTX401 tiveram reduções significativas e clinicamente relevantes tanto na quantidade quanto na frequência da ingestão diária de amido de milho, ao mesmo tempo em que mantiveram baixos níveis de hipoglicemia, níveis melhorados de euglicemia e maior tolerância ao jejum. Esses benefícios clínicos resultaram em melhorias significativas na qualidade de vida relatada pelos pacientes, conforme medido pela escala Patient Global Impression of Change (PGIC). O DTX401 foi bem tolerado, com um perfil de segurança aceitável.

Se aprovado, o DTX401 será totalmente fabricado nos EUA, na nova unidade de fabricação de terapia gênica da Ultragenyx em Bedford, Massachusetts.

Sobre o DTX401 (pariglasgene brecaparvovec)
DTX401 é uma terapia gênica AAV8 em investigação, projetada para promover expressão e atividade estáveis de G6Pase sob controle do promotor nativo para permitir que as células hepáticas tratadas respondam a sinais hormonais normais destinados ao manejo da glicose, incluindo insulina e cortisol. O DTX401 é administrado como uma única infusão intravenosa e demonstrou em estudos pré-clínicos melhorar a atividade da G6Pase e reduzir os níveis de glicogênio hepático, um biomarcador bem descrito da progressão da doença. O DTX401 recebeu designação de Doença Pediátrica Rara, designação de medicamento órfão, Fast Track e designação de terapia avançada de medicina regenerativa (RMAT) pela FDA dos EUA, além de designações de medicamento órfão e PRIority MEdicines (PRIME) pela Agência Europeia de Medicamentos.

Sobre a Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo Ia (GSDIa)
A GSDIa é uma doença rara, grave e potencialmente fatal causada por um erro inato do metabolismo de carboidratos devido a variantes patogênicas do gene G6PC, que codifica a G6Pase, uma enzima crítica para a liberação de glicose do glicogênio e outras fontes metabólicas. A deficiência de atividade da G6Pase resulta em hipoglicemia severa durante períodos de jejum entre as refeições e durante a noite, junto com excesso de armazenamento hepático de glicogênio, desequilíbrios metabólicos e outras complicações relacionadas à doença. O amido de milho é fundamental no manejo da GSDIa durante o dia e à noite, fornecendo uma fonte exógena de glicose para evitar quedas bruscas e graves nos níveis de glicose plasmática; no entanto, as estratégias atuais de manejo impõem um fardo significativo a pacientes e famílias. Não existem terapias farmacológicas aprovadas. Estima-se que a GSDIa afete aproximadamente 6.000 pessoas em regiões comercialmente acessíveis.

Sobre a Ultragenyx
A Ultragenyx é uma empresa biofarmacêutica comprometida em trazer terapias inovadoras para pacientes no tratamento de doenças genéticas raras e ultra-raras graves. A empresa construiu um portfólio diversificado de medicamentos aprovados e candidatos a tratamento voltados para doenças com alta necessidade médica não atendida e biologia clara, para as quais normalmente não existem terapias aprovadas que tratem a doença subjacente.

A empresa é liderada por uma equipe de gestão experiente no desenvolvimento e comercialização de terapias para doenças raras. A estratégia da Ultragenyx baseia-se no desenvolvimento de medicamentos de forma rápida e eficiente em termos de tempo e custo, com o objetivo de entregar terapias seguras e eficazes para pacientes com máxima urgência.

Declarações Prospectivas e Uso de Mídias Digitais
Exceto pelas informações históricas aqui contidas, os assuntos apresentados neste comunicado de imprensa, incluindo declarações relacionadas às expectativas e projeções da Ultragenyx quanto aos seus futuros resultados operacionais e desempenho financeiro, planos de negócios e objetivos para o DTX401, expectativas quanto à tolerabilidade e segurança do DTX401, expectativas quanto à adequação dos dados clínicos para suportar o pedido de autorização de comercialização e aprovação do DTX401, o potencial de tempo e sucesso do pedido de comercialização e outras aprovações regulatórias para o DTX401, expectativas quanto ao tempo de recebimento de potencial aprovação do DTX401, expectativas quanto à prevalência de pacientes do DTX401, futuras interações regulatórias, expectativas quanto à capacidade da empresa de resolver com a FDA as observações na carta de resposta completa, e o valor a ser gerado pelo DTX401, e futuros desenvolvimentos clínicos e regulatórios para o DTX401 são declarações prospectivas no sentido das disposições de "porto seguro" do Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Tais declarações prospectivas envolvem riscos e incertezas substanciais que podem fazer com que nossos programas de desenvolvimento clínico, colaboração com terceiros, resultados futuros, desempenho ou conquistas diferem significativamente daqueles expressos ou implícitos nas declarações prospectivas. Tais riscos e incertezas incluem, entre outros, a incerteza do desenvolvimento clínico de medicamentos e a imprevisibilidade e longo processo para obtenção de aprovações regulatórias, a capacidade da empresa de desenvolver com sucesso o DTX401, a capacidade da empresa de atingir suas metas de desenvolvimento projetadas nos prazos esperados, riscos relacionados a efeitos colaterais adversos, riscos relacionados à dependência de parceiros terceirizados para conduzir certas atividades em nome da empresa, a experiência limitada da empresa em operar sua própria unidade de fabricação, a capacidade da empresa e de seus fabricantes terceirizados de cumprir os requisitos regulatórios, nossa capacidade de gerenciar com sucesso a expansão da nossa empresa, atrasos ou custos inesperados e outros efeitos adversos relacionados ao plano de reestruturação estratégica recentemente anunciado,  oportunidades de mercado menores do que o antecipado para os produtos e candidatos a produtos da empresa, riscos de fabricação, concorrência de outras terapias ou produtos, e outros fatores que podem afetar a suficiência do caixa, equivalentes de caixa e investimentos de curto prazo existentes para financiar as operações, os futuros resultados operacionais e desempenho financeiro da empresa, o cronograma das atividades de ensaios clínicos e a divulgação de resultados dos mesmos, e a disponibilidade ou potencial comercial dos produtos e candidatos a medicamentos da Ultragenyx. A Ultragenyx não assume nenhuma obrigação de atualizar ou revisar quaisquer declarações prospectivas.