На каком этапе находится использование ИИ в лечении болезней?

«Говорить, что ИИ может излечить рак, больше похоже на избитый клише, чем на вдохновляющую идею, большинство людей считает это обманом».

16 августа генеральный директор Anthropic Дарио Амодей написал это на X. Два дня спустя Anthropic представила эксперимент по дизайну белков: Claude управлял группой специализированных моделей и исследовательских инструментов для создания новых белков, способных связываться с несколькими целевыми белками. Ещё через день Moderna и Merck объявили, что их индивидуализированная вакцина против рака с элементом машинного обучения достигла основных конечных точек на третьей стадии испытания при меланоме.

Одновременное появление нескольких результатов вновь привлекло внимание общественности к ИИ в медицине, а рынки капитала быстро отреагировали. 19 августа акции Moderna выросли примерно на 177%, Merck — примерно на 13%; акции Twist, верифицирующей эксперименты Anthropic, за день увеличились на 22,64%, а Tempus AI, занимающаяся ИИ в персонализированной медицине, также выросла на 22%. Волна интереса затем распространилась на весь биотехнологический сектор: iShares Biotechnology ETF и SPDR S&P Biotech ETF в тот день выросли на 6,6% и 5,9% соответственно.

От проектирования белков и поиска лекарств с помощью ИИ до третьей стадии испытания индивидуализированных вакцин против рака — «ИИ-медицина» начинает приносить все более конкретные научные достижения. На каком этапе находятся эти разработки? Какие из них прошли клиническую проверку на людях, а какие все ещё находятся на стадии лабораторных исследований? Какую роль играл ИИ? И действительно ли он помог человечеству «излечить» рак?

«Излечение» имеет крайне строгие требования

«ИИ-медицина» звучит как самостоятельная индустрия, но внутри себя она объединяет самые разные подходы.

Алгоритмы могут читать истории болезни, анализировать изображения, предсказывать риск заболевания, искать лекарственные мишени, создавать структуры молекул и отбирать пациентов для клинических испытаний. Они также могут поддерживать врача при выборе схем лечения, рассматривать дозы лучевой терапии или отслеживать реакцию пациентов на препараты.

Эти процессы связаны с медициной, однако стандарты доказательности для них различны.

Если модель отвечает правильно на вопросы медицинского экзамена — это доказывает её способность работать с определённым видом текста; если она точно предсказывает диагноз на исторических случаях — это свидетельство переноса моделей из данных; если помогает врачу повышать точность диагностики в больнице — необходимы проспективные испытания; а если лекарство, спроектированное с помощью ИИ, действительно эффективно — это доказывается в сравнении с уже существующей терапией или плацебо, причём на пациентах.

FDA сообщает, что с 2016 года получила более 500 заявок на препараты и биопродукты, содержащие компоненты ИИ. «Использование ИИ» здесь может означать прогнозирование фармакокинетики, оптимизацию доз, анализ клинических конечных точек, интеграцию естественных историй болезни, а также помощь в производстве и контроле качества. Это указывает, что ИИ стал стандартным инструментом в разработке лекарств, но не значит, что 500 препаратов были изобретены исключительно самим ИИ.

Получившие регулирующее одобрение медицинские ИИ главным образом используются на этапах обработки информации. Согласно систематическому исследованию JAMA за 2025 год, среди 950 медицинских устройств с одобрением FDA, использующих ИИ, 723 относились к радиологии (около 76%). Они анализируют рентгеновские снимки, КТ, МРТ и УЗИ — то есть высокоцифровизированные данные.

Медицинская визуализация обладает стандартизированным форматом входа, а больницы уже накопили большой массив цифровых данных; многие задачи имеют ясный правильный ответ: например, есть ли узел на изображении, где граница поражения, что изменилось между двумя обследованиями. Эта область и концентрирует наибольшее количество ИИ-продуктов в медицине сегодня.

В области самой терапии задача уже другая.

Диагностические модели отвечают на вопрос «что происходит с этим пациентом сейчас». Решения о лечении должны отвечать на вопрос «что произойдет с этим пациентом, если применить ту или иную интервенцию». Один и тот же пациент не может одновременно попробовать взаимоисключающие схемы, а исследователь не может наблюдать то, чего не было. Модель с высокой корреляцией может спутать особенности группы, получающей терапию, с собственно эффектом лечения.

Вот почему рандомизированные контролируемые исследования по-прежнему важны. Nature Medicine в обзоре по причинному машинному обучению отмечает, что ИИ может совмещать данные клинических испытаний и реального мира для оценки индивидуализированного эффекта терапии, однако смещения, путаница и неправильные предположения о причинно-следственных связях всё же приводят к ошибочным прогнозам.

Что касается «излечения», медицина требует не просто временного исчезновения раковых клеток после лечения, но и длительной невозможности рецидива. Национальный институт рака США определяет излечение как полное отсутствие признаков рака с гарантией, что болезнь не вернется. Даже при полной ремиссии на протяжении многих лет врачи редко используют этот термин, ведь можно судить только о прошлом, а не о будущем.

Изображение | Определение излечения по FDA (источник: FDA)

Высокие баллы моделей в бенчмарках или на исторических случаях показывают лишь выполнение задачи по прогнозу. Для доказательства долгосрочной пользы пациенту требуется контрольное исследование и годы наблюдения.

Три достижения — на трех разных этапах

Эти различия хорошо иллюстрирует недавний эксперимент Anthropic.

В задаче, продолжавшейся 24–48 часов, Claude читал научные публикации и базы данных, вызывал открытые инструменты для прогнозирования и проектирования белковых структур, выбирал регионы связывания, генерировал кандидатные белки, а затем фильтровал и корректировал выборки по вычислительным результатам.

Учёные выбрали 16 белков-мишеней, для 15 из них удалось получить интерпретируемые измерения. В лаборатории синтезировали и протестировали 1 320 дизайнов — подтверждено, что 354 из них связываются с целевой молекулой, и в 14 из 15 целей удалось получить связывающий белок. В некоторых задачах точность превысила показатели ранее используемых методов Anthropic.

Это значимое научное достижение. Claude не просто суммировал известное, а десятки часов непрерывно координировал профильные модели, изменял экспериментальные стратегии и предлагал новые дизайны для лабораторной проверки. Синтез и тестирование проводились внешней лабораторией, что снизило риск самооценки модели.

Изображение | Claude успешно скоординировал несколько открытых моделей проектирования белков и сгенерировал связывающие белки с высокой частотой успеха и аффинностью (источник: Anthropic)

Но объектами эксперимента были 15 познавательных белковых мишеней, а не 15 различных заболеваний; 354 результата — это белковые комплексы, а не 354 готовых лекарства.

То, что белок может «прилипать» к мишени, лишь означает, что исследователь нашёл ключ, теоретически подходящий к замку. Откроет ли он нужную дверь, не повредит ли другие, доберётся ли в теле до нужного замка, не будет ли уничтожен иммунитетом — все это требует отдельной проверки. Anthropic прямо заявляет в отчете: эти миниатюрные связывающие белки — не лекарства в узком смысле, а связывание — лишь первый шаг в исследовании препаратов.

Для сравнения, Rentosertib прошёл дальше. Это маломолекулярный препарат-кандидат для терапии идиопатического легочного фиброза, разработанный компанией Insilico Medicine с помощью ИИ — сначала для поиска мишени TNIK, затем для создания структуры молекулы-глиганта. В опубликованном в 2025 рандомизированном втором этапе клинического исследования участвовал 71 пациент, было замечено предварительное терапевтическое действие за 12 недель, профиль переносимости в целом приемлем.

Однако масштаб этого исследования невелик, общий отток составил 16 человек, а срока наблюдения недостаточно для оценки долгосрочного эффекта. В самой публикации результат назван «обнадёживающим, достойным дальнейших исследований», а не подтверждённым медицинским прорывом.

В июле 2026 Rentosertib перешёл на третий этап клинических исследований. Это один из самых близких к полному клиническому подтверждению случаев: ИИ участвовал в поиске мишени и разработке молекулы, далее кандидатный препарат прошёл доклиническое тестирование, фазу I по безопасности, рандомизированную фазу II, и теперь — испытание на большем количестве пациентов. Но препарат по-прежнему не одобрен и не излечил идиопатический легочный фиброз.

Индивидуализированная противораковая вакцина Moderna — на своём собственном этапе.

Исследователи сначала секвенируют опухоль и нормальные ткани каждого пациента, определяя характерные мутации опухоли, после чего с помощью алгоритмов машинного обучения и биоинформатики ранжируют кандидаты на новые антигены. До 34 новых антигенов кодируется в одной специальной мРНК, изготовленной индивидуально, с целью обучить иммунную систему пациента распознавать клетки своего рака.

В недавно объявленном третьем этапе испытаний INTerpath-001 участвовало 1 137 пациентов с высоким риском кожной меланомы. Опухоли у них полностью удалены хирургически; задача исследования — выяснить, поможет ли комбинация вакцины и Keytruda снизить риск рецидива и отдаленных метастазов.

По данным компании, средний анализ достиг сразу двух конечных точек: безрецидивной выживаемости и выживаемости без отдалённых метастазов. Общая выживаемость всё ещё оценивается, показатели относительного риска, абсолютных индексов, доверительных интервалов и кривых выживаемости пока не раскрыты.

Это испытание показало добавочный эффект всей схемы «персонализированная вакцина плюс Keytruda». Отдельная вакцина с вручную отобранными антигенами не сравнивалась; не было и группы с/без ИИ. Таким образом, клиническая эффективность включающей ИИ схемы подтверждена, но доля вклада самого алгоритма в финальный успех не оценивалась.

Три работы дали три ответа: может ли модель спроектировать связывающий белок в лаборатории, будет ли препарат с ИИ-дизайном проявлять эффект у живых людей, способна ли индивидуализированная терапия с ИИ-компонентом улучшить клинические конечные точки в третьей фазе.

Им незачем приписывать звание «излечения»: Anthropic повысил точность дизайна белков, Rentosertib довёл кандидата с ИИ-дизайном до поздней стадии испытаний, Moderna впервые достигла положительного результата для персонализированной противораковой вакцины на третьем этапе. Это и так серьёзный прогресс.

Самые дорогие провалы случаются после сдачи алгоритма

Мы знаем: современная разработка лекарств — это система постоянного отбора неверных ответов.

Учёные ищут мишени на фоне патогенеза, выбирают из миллионов соединений только те, что воздействуют на мишень, оптимизируют активность, стабильность, селективность, технологию производства. Кандидаты тестируются на клетках, потом на животных, потом на людях. На каждом этапе отсеиваются даже самые многообещающие, поначалу, Molecules.

Обзор причин клинических провалов показывает: путь от открытия молекулы до одобрения занимает 10–15 лет. Даже на стадии первой фазы более 90% препаратов не выживают. Виной 40–50% провалов — недостаточный клинический эффект, в 30% — небезопасная токсичность.

Изображение | Этапы создания и разработки лекарств, а также проценты неудач на каждом из них (источник: Acta Pharm Sin B)

Эти цифры раскрывают важный момент ИИ в разработке препаратов: создать отличного кандидата в вычислениях — это лишь ускорить ту часть процесса, где вероятность отказа самая большая.

То, что мишень реально связана с болезнью, не значит, что её блокирование улучшит течение болезни; успех в пробирке не значит, что соединение достигнет достаточной концентрации у живого пациента; на животных положительный эффект не гарантирует того же на человеке. Многие «идеальные» кандидаты выявляют проблемы только во 2-й или 3-й фазе испытаний.

Хрестоматийный пример — AlphaFold. Он предсказал около 200 миллионов белковых структур, резко увеличив доступный ресурс для исследователей. Ключи к молекулам, которые ранее приходилось подбирать месяцами/годами, теперь генерируются за минуты. Учёные быстрее выдвигают гипотезы и берутся за белки, лишённые экспериментальной структуры.

Но чаще всего модель выдаёт не реальную конформацию, а её предсказание; настоящий белок меняет форму и взаимодействует с другими белками, ионами, молекулами в разных условиях. Сравнение реальных структур и предсказаний AlphaFold показывает: даже при высокой уверенности модели локальные детали и положение боковых цепей могут отличаться. Поэтому такие прогнозы нужно рассматривать как «очень ценные гипотезы», которые требуют подтверждения опытом.

ИИ может генерировать больше кандидатных ответов, но проблемы биологии связаны скорее с нехваткой качественных экспериментов и данных для тестирования.

В августе 2026 года в Nature Reviews Drug Discovery опубликован отраслевой обзор: у ИИ много технических успехов в разработке лекарств, но пока мало клинических. Причины — избыточный упор на метрики моделей, зависимость данных от экспериментальных условий, неточное описание задач, а технические команды пытаются решать задачи измеримые, но не самые важные для принятия медицинских решений.

Например, генеративная модель может за несколько часов создать миллионы соединений — но лаборатория не в состоянии ни синтезировать, ни протестировать подавляющее большинство из них, а больше кандидатов создает дополнительную нагрузку на последующий отбор. Реальная польза — заранее исключать из тестирования те молекулы, которые почти наверняка провалятся, и освобождать ресурсы для действительно хороших гипотез.

В этом смысле «быстрее провалиться» — тоже важный вклад ИИ в медицину: это не синоним «излечению», но это экономит годы и миллиарды долларов.

Рак способен переписать саму задачу по ходу лечения

Если говорить о раке, который стал причиной этого внимания — задача здесь ещё сложнее. Национальный институт рака США называет рак группой родственных болезней, различают свыше 100 его видов. Опухоли в разных органах появляются из разных клеток, зависят от разных генов, иммунных и внешних факторов. Даже у больных с одинаковой патологией мутации и ответ на лечение могут различаться радикально.

Опухоль одного пациента не монолитна: она состоит из разных подгрупп с собственными отличиями, которые накапливаются при делении клеток. Биопсия берёт только малую часть, не всегда охватывая все клетки с потенциалом к метастазам/резистентности.

Ситуацию осложняет лечение: погибают чувствительные клетки, а устойчивые выживают и разрастаются; иммунитет уничтожает хорошо «видимые» клетки и оставляет скрытые. Как отмечает обзор Nature Reviews Immunology (2025), гетерогенность опухоли связана с худшими прогнозами и сниженным ответом на иммунные препараты, а само иммунное давление формирует эволюцию опухоли.

Для алгоритмов тут нет больше чёткого ответа: модель учится на прошлых данных, а новые лекарства и схемы вмешиваются в ход болезни и меняют «среду отбора». Новые подходы делают старые корреляции неактуальными.

В онкоинформации есть и другая сложность: клиники и лаборатории копят массивы снимков, геномики, историй, но при принятии индивидуальных решений подходящих примеров быстро становится мало.

Если разбить пациентов на подтипы рака, мутации, историю лечения, возраст, иммунный профиль и сопутствующие болезни, в каждой группе окажутся единицы. А именно для таких индивидуальных случаев нужны алгоритмы, но здесь данных особенно мало. Различия в методах сбора информации, потери при наблюдении, недостаточное представительство с учётом популяции и смещения в выборе терапии — всё это ещё больше снижает доверие к моделям.

Тем не менее ИИ может быть полезен. Он соединяет патоморфологию, мутации, клинику, обнаруживает редкие варианты, которые не видны при анализе одной базы; находит потенциальные новые антигены, предлагает план лечения, подбирает пациента для клинических испытаний, помогает быстрее выявить рецидив.

Эти инструменты улучшают именно наблюдение, сортировку, принятие решений. А вот действительно ли советы системы лучше, чем решения врача — выяснится только в проспективных исследованиях; сумеют ли алгоритмы быть полезными для разных больниц, этнических и демографических групп на фоне меняющихся схем терапии — покажет только реальная практика.

Когда же ИИ от диагностики переходит к вмешательству, он входит в зону причинности, этической ответственности и распределения рисков: ошибка в классификации влечёт повторное обследование; неправильная рекомендация — потерю времени эффективного лечения или лишний токсический эффект. Чем ближе ИИ к телу пациента, тем строже требования к доказательствам.

Потому на пути к «излечению рака» и других тяжелых болезней ИИ ещё предстоит пройти долгий путь.

Всё до успеха — ускоряется

Тем не менее ИИ уже влияет на науку, и для этого не нужно ждать одобрения первого полностью «изобретённого ИИ» лекарства.

Он уже изменил скорость усвоения знаний учёными, расширил пространcтво поиска молекул и белков, стал вмешиваться в дизайн экспериментов, подбор пациентов, анализ клинических данных и оформление документов для регуляторов.

FDA и Европейское агентство по лекарствам в 2026 году в совместных принципах добросовестной ИИ-практики выделяют в центр вопрос: каков чётко определённый случай применения? Надёжен ли инструмент — зависит от того, на какой вопрос он отвечает и какую ответственность несёт его вывод.

Это определяет и новые способы оценки: на этапе открытия лекарств ИИ действительно полезен, если ускоряет дизайн, повышает точность подтверждённых экспериментов. На клиническом этапе важны снижение неудачных испытаний, адекватный подбор пациентов, выявление реально выигрывающих групп. Окончательная мерка та же: живут ли пациенты дольше и лучше, получают ли они лечение дешевле и безопаснее.

Rentosertib, белковый дизайн от Anthropic и вакцины Moderna двигают ИИ на разные позиции в этой цепочке. Это ближе к реальной биологии, чем просто тест модель-метрик, и, конечно, сложнее банального «ИИ излечил рак».

Клише, о котором говорил Дарио, возможно ошибочно именно здесь: оно выдаёт за финал то, что всё ещё проходит этапы проверки, и не даёт имени тем реальным, но нерезонансным поступательным успехам.

На сегодняшний день ИИ уже позволяет учёным быстрее выбирать мишень, молекулу, эксперимент, а сможет ли пациент в итоге быть излечён — покажут только лаборатория, клиника и годы наблюдений.

Продакшн/верстка: Хэ Чэньлун

Примечание: обложка/первое изображение сгенерированы с помощью ИИ