Capricor Therapeutics 宣布將於 2026 年 MDA 臨床與科學會議發表最新突破性報 告
- MDA大會壓軸口頭報告將展示支持Deramiocel用於杜興氏肌肉萎縮症的HOPE-3三期試驗結果
- HOPE-3臨床研究報告(CSR)已提交美國食品藥品監督管理局(FDA),以支持正在進行的BLA審查
聖地牙哥,2026年2月24日(GLOBE NEWSWIRE)—— Capricor Therapeutics(NASDAQ: CAPR)是一家致力於開發針對罕見疾病細胞和外泌體治療的生物技術公司,今日宣布其Deramiocel用於杜興氏肌肉萎縮症(DMD)的HOPE-3三期臨床試驗結果,已被選為2026年肌肉萎縮症協會(MDA)臨床與科學會議的壓軸口頭報告。該會議將於2026年3月8日至11日在佛羅里達州奧蘭多舉行。
「HOPE-3被選為MDA會議壓軸報告,彰顯了Deramiocel臨床證據的力量及其對杜興氏肌肉萎縮症患者潛在的積極影響。」Capricor執行長Linda Marbán博士表示,「我們期待與DMD社群分享這些三期試驗結果,同時持續推進我們的監管申請,包括最近向FDA提交的HOPE-3臨床研究報告,以配合持續進行的BLA審查。我們將持續專注於推動潛在的批准決策,並盡可能有效率地將這項治療帶給患者。」
MDA會議報告資訊
| 日期與時間: | 2026年3月11日,東部時間下午2:45 |
| 報告題目: | 在HOPE-3三期試驗中,Deramiocel這一異體細胞療法對DMD肌肉骨骼與心臟功能獲益的確認 |
| 報告人: | Craig McDonald醫學博士(加州大學戴維斯分校健康體系物理醫學與復健及兒科教授,同時為HOPE-3試驗全國首席研究員) |
| 地點: | Florida 4 |
本次CSR提交是FDA在先前監管互動後提出的要求,旨在回應完整回覆函(CRL)中列明的事項,並支持公司針對Deramiocel用於杜興氏肌肉萎縮症的生物製劑許可申請(BLA)持續審查,包括FDA可能指定的新處方藥用戶費法(PDUFA)目標行動日期。
關於杜興氏肌肉萎縮症
杜興氏肌肉萎縮症(DMD)是一種嚴重的X連鎖遺傳疾病,特徵為進行性肌肉退化,影響骨骼、呼吸及心臟肌肉。其成因為缺乏功能性抗肌萎縮蛋白,這是肌肉細胞中的關鍵結構蛋白。DMD在美國大約影響15,000人,主要發生於男孩。隨著時間推移,心肌退化導致心肌病及心臟衰竭,這也是DMD患者死亡的主要原因。目前尚無治癒方法,治療選擇依然有限。
關於Deramiocel
Deramiocel(CAP-1002)由異體心球來源細胞(CDCs)組成,這是一種罕見的心臟細胞群,已在臨床前和臨床研究中被證實能發揮強大的免疫調節及抗纖維化作用,有助於保護DMD等肌肉萎縮症患者的心臟與骨骼肌功能。CDCs透過分泌稱為外泌體的細胞外囊泡發揮作用,這些外泌體能靶向巨噬細胞,改變其表型,使其轉向治癒而非促發炎狀態。CDCs已在超過250篇同行評審的科學文獻中被研究,並已在多項臨床試驗中給予超過250位受試者。
Deramiocel已獲得美國FDA及歐洲藥品管理局(EMA)授予DMD孤兒藥資格。此外,在美國獲得再生醫學先進療法(RMAT)資格,在歐洲獲得先進療法醫藥產品(ATMP)資格,以及FDA的罕見兒科疾病資格,這可能使Capricor在批准後有資格獲得優先審查券。
關於HOPE-3三期臨床試驗
HOPE-3是一項三期、多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的臨床試驗,共設有兩個隊列,評估Deramiocel在DMD患者中的安全性與有效性。符合資格的非行走及行走男孩會被隨機分配,每3個月接受一次Deramiocel或安慰劑,共四次給藥,試驗前12個月內完成。該雙隊列試驗共隨機分配106名受試者。
關於Capricor Therapeutics
Capricor Therapeutics(NASDAQ: CAPR)是一家致力於推進細胞及外泌體變革性治療、重新定義罕見疾病治療格局的生物技術公司。我們創新研發的核心產品候選藥物Deramiocel,是一款目前處於晚期開發階段、用於治療杜興氏肌肉萎縮症(DMD)的異體心臟來源細胞療法。大量臨床前及臨床數據已證實Deramiocel在協助保存DMD患者心臟與骨骼肌功能方面的強效免疫調節及抗纖維化作用。Capricor同時利用其專有StealthX™平台發展外泌體技術,聚焦於疫苗學及寡核苷酸、蛋白質及小分子治療的靶向遞送等臨床前開發,有潛力治療及預防各類疾病。Capricor承諾不斷突破可能性的邊界,為有需要的人開創變革性治療新途徑。
關於前瞻性聲明的注意事項
Capricor已與Nippon Shinyaku Co., Ltd.(美國子公司:NS Pharma, Inc.)簽訂獨家商業化及分銷協議,於美國及日本推廣Deramiocel用於DMD,前提是獲得監管批准。Deramiocel與StealthX™疫苗目前均為研究性候選藥物,尚未獲准於任何適應症用於商業用途。
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