UniQure（QURE）、ファブリー病に対する第I/IIa 相AMT-191試験で良好なデータを報告、酵素活性の持続を示す
UniQure（NASDAQ:QURE）は、現在購入できる最も有望な低価格株の一つです。2月6日、UniQureはFabry病のための遺伝子治療AMT-191の第I/IIa相試験において、好意的な最新データを発表しました。3つの異なる用量レベルの全11人の患者で酵素活性の増加が見られ、最も長期間治療を受けた患者では1年以上その高いレベルが維持されました。特筆すべきは、酵素レベルが正常範囲を大きく上回り、投与量と産生される酵素量との明確な関係が示されたことです。
この治療により、11人中6人の患者が特定の臨床基準を満たした後、定期的な酵素補充療法（ERT）を中止することができました。ERTを中止した後も、Fabry病で通常蓄積する有害物質lyso-Gb3のレベルは安定して維持されました。これは、この一度きりの遺伝子治療が、一部の患者にとって生涯にわたる隔週の点滴治療の必要性を置き換える可能性を示唆しています。
この治療法は期待が持てる一方で、UniQureは安全性に関する所見を評価するため、中用量および高用量群で新たな投与を一時中断しています。中用量群の2人の患者が投与制限毒性と分類される高い肝酵素レベルを経験しましたが、いずれもステロイド治療に反応しました。高用量群で以前報告された深刻な副作用には胸痛や脳卒中が含まれていましたが、いくつかは試験薬とは無関係と判断されています。
UniQure（NASDAQ:QURE）は、米国で希少疾患やその他の重篤な疾患に苦しむ患者のための治療法を開発しています。
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